16:00
Comentarii Adauga Comentariu

_ Faceți hype-ul CRISPR mai mult o realitate

_ Faceți ca publicitatea CRISPR să devină o realitate< /h3>

Anul acesta, sărbătorim 10 ani de editare a genomului cu CRISPR. Sistemul este adesea denumit foarfece moleculară, iar această denumire este destul de precisă pentru primele sale aplicații. Acești scurti 10 ani au fost marcați de o dezvoltare uimitor de rapidă și de o mare promisiune de a vindeca mii de boli genetice cu relativă ușurință - cu o singură doză de tratament care corectează în mod specific mutațiile ADN care cauzează boli în celulele corpului. Anemia falciforme și distrofia musculară sunt două astfel de boli. Și într-adevăr, un deceniu mai târziu, ne îndeplinim acum această promisiune sub forma multor terapii testate în prezent în studiile clinice umane.

Paralel cu dezvoltarea primelor astfel de terapii, oamenii de știință au evoluat în continuare genomul tehnologii de editare. Instrumentele moleculare CRISPR dezvoltate recent au puține în comun cu foarfecele moleculare și sunt gata să facă aplicațiile medicale și mai sigure.

Să aruncăm o scurtă privire înapoi: foarfecele genetice CRISPR de „prima generație” se acoperă în anumite locuri din genom și tăiați molecula de ADN. Celula generează mutații scurte, arbitrare la locul de rupere pentru, de exemplu, a perturba funcția genei. Cu toate acestea, sunt posibile modificări genetice neintenționate ale celulei, iar domeniul de aplicare al bolilor tratabile cu această metodologie este relativ mic. O tăietură neintenționată a genomului s-ar putea manifesta ca un declanșator al cancerului decenii mai târziu. În plus, aceste foarfece provoacă daune ADN-ului, iar astfel de daune sunt în mod inerent toxice și potențial letale pentru celule. Celulele stem, o țintă principală pentru utilizările clinice ale CRISPR, reacționează în mod deosebit de sensibil la deteriorarea ADN-ului.

O aplicare pe scară largă a acestei prime generații de CRISPR la om nu este, prin urmare, complet lipsită de riscuri. Acesta este, de asemenea, un motiv major pentru care oamenii de știință au dezvoltat instrumente moleculare pentru a genera modificări genomice fără a folosi foarfecele.

În ultimii câțiva ani, cercetătorii de pe tot globul au dezvoltat o serie de astfel de tehnologii CRISPR de „generația următoare”. O analogie mai potrivită pentru aceste sisteme inovatoare ar fi aceea a unui taxi molecular. Astfel de platforme pot fi folosite pentru a transporta, de exemplu, proteine ​​specializate către destinații specifice din genom. Aceste proteine ​​pot schimba direct codul ADN, fără aceleași consecințe dăunătoare cauzate de foarfece.

Toxicitate redusă

Această abordare nu numai că reduce toxicitatea pentru celule, dar extinde, de asemenea, foarte mult intervalul. a bolilor genetice tratabile. În loc să tăiați pur și simplu o genă pentru a o face nefuncțională, acești editori de genom CRISPR1 pot fi utilizați pentru a corecta mutațiile genetice individuale pentru a restabili funcția genei. Se estimează că peste 100.000 de mutații ADN în genomul nostru provoacă boli, dintre care marea majoritate ar putea fi tratată cu astfel de tehnologii noi.

Se așteaptă ca sistemele de editare a genomului de generație următoare să fie utilizate în studiile pe oameni pentru prima dată la sfârșitul acestui an. O companie americană de biotehnologie a primit recent aprobarea pentru a începe studiile pe oameni pentru a vindeca siclemie și beta-talasemie. pentru a trata o serie de tulburări genetice care sunt în prezent testate pe animale și ar putea într-o zi să beneficieze oamenii. În toate cazurile, aceste boli pot fi vindecate prin revenirea codului genetic mutant înapoi la secvența „normală”, reversiuni care nu au fost posibile cu abordarea tradițională bazată pe foarfece CRISPR.

Terapia unică

p>

Tehnologiile bazate pe CRISPR au un avantaj enorm. Astăzi, pacienții care suferă de hemofilie au nevoie de mai multe perfuzii pe săptămână. Un tratament CRISPR, pe de altă parte, ar fi ideal să aibă loc o singură dată, iar celulele modificate cu CRISPR ar persista pentru tot restul vieții pacientului.

Aceasta înseamnă, totuși, și că odată ce tratamentul a fost început, acesta nu mai poate fi întrerupt. Dar ați alege un tratament în care să nu puteți înceta niciodată să luați medicamentul? Această întrebare apare în cazul terapiilor bazate pe CRISPR.

Preocupările privind siguranța legate de editarea neintenționată au fost în mare parte, dar nu în totalitate, atenuate cu taxiurile moleculare CRISPR de următoarea generație. Trebuie subliniat că tratamentele de primă generație testate clinic în prezent au fost supuse unor studii ample pentru a determina și limita efectele nocive. Cu toate acestea, siguranța sistemelor bazate pe CRISPR trebuie avută în vedere. Este important ca profilele de siguranță pe termen lung ale tehnologiilor CRISPR să fie stabilite și, prin urmare, mă aștept ca primii pacienți tratați cu CRISPR să fie monitorizați pe viață.

Un remediu pentru bolile necurabile anterior

Având în vedere toate considerentele de siguranță, trebuie luate în considerare și alternativele terapeutice. Luați progeria, de exemplu, o boală genetică în care copiii îmbătrânesc rapid și există medicamente pentru a prelungi marginal durata de viață. O tehnologie CRISPR de ultimă generație aflată în prezent în dezvoltare are potențialul de a revoluționa terapia progeriei: a dublat durata de viață la modelele de șoarece. Pentru o boală fatală precum progeria, pentru care nu există sau nu există o terapie inadecvată, mulți pacienți sunt probabil să opteze pentru un tratament CRISPR, chiar dacă există un anumit risc rezidual de rezultate potențial negative pe termen lung.

Viteza cu care tehnologiile CRISPR au avansat în ultimul deceniu a fost extraordinară. Agențiile de reglementare, cărora li se cere să evalueze siguranța acestor tehnologii, uneori nu au reușit să țină pasul cu acest ritm. Liniile directoare necesare de urgență pentru aprobarea noilor tehnologii nu sunt încă mature. Acest lucru trebuie să se schimbe. Este o mare nevoie de acțiune din partea autorităților de reglementare.

Primul deceniu al CRISPR a adus un potențial imens, o dezvoltare tehnologică rapidă și primii pacienți tratați. Pe măsură ce ne uităm la următorii 10 ani, atât sistemele CRISPR de prima generație, cât și de următoarea generație sunt gata să-și dezvolte potențialul și să ofere remedii de-a lungul vieții pacienților cu tulburări genetice rare și mai frecvente.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Heidi Klum uimește în rochie maxi de vară cu imprimeu floral și pene de piersică în timp ce se îndreaptă către AGT

_ Fosta soție a lui Darius Campbell Danesh, Natasha Henstridge, împărtășește un omagiu emoționant - după moartea lui șocantă

_ Polițiștii „Bărbat Karen” reacţionează pentru un videoclip plin de insulte despre Woolworths

_ Numărul arestărilor în reprimarea bandelor din El Salvador ajunge la 50.000

_ Elon Musk anunță că cumpără Manchester United

_ Biden semnează schimbarea climatică majoră, legea privind sănătatea

_ Un lider sârb bosniac critică în termeni duri Germania, după anunțul că a trimis soldați în Bosnia-Herțegovina: 'Nu se bucură de încrederea noastră!'

_ Cea mai mică balenă din Europa, marsuina, înflorește în estuarul Tamisei

_ Procurorii l-au 'albit' pe Olaf Scholz în scandalul din 2016 legat de banca Warburg

_ ACTUALIZĂRI �N DIRECT: Rezultatele primare din Wyoming 2022 � Harriet Hageman preia conducerea timpurie

_ Ultimele poze cu Darius Campbell Danesh înainte de a fi găsit mort la 41 de ani

_ Prognoza meteo din Marea Britanie: Străzile se transformă în râuri în timp ce Marea Britanie este lovită de furtuni

_ Criticul lui Trump, Liz Cheney, a estimat că va pierde primarul republican din Wyoming

_ Sam Frost răspunde la troll punându-și la îndoială decizia de a nu lua numele de familie al logodnicului ei, Jordie Hansen

_ Olivia Attwood le oferă fanilor o privire asupra renovării generoase a grădinii ei din casa ei din Cheshire

_ Sophie Ellis-Bexter își dezvăluie talentul ascuns în timp ce deschide o sticlă de bere cu DINTII

_ Chrishell Stause admite că imobiliare nu este „unicul ei obiectiv”, deoarece se concentrează pe revenirea la actorie

_ Jimmy Bartel împărtășește un omagiu iubitei sale Amelia Shepperd în timp ce aceasta își sărbătorește ziua de naștere

_ Reprimarea poliției care abuzează femei ar putea vedea infractorii concediați automat și interziși să se întoarcă

_ Atenție la febra fânului tunătoare! Doctorul susține că furtunile din această săptămână vor declanșa „febra tunetelor”

_ Robbie Williams prezintă pachete pe PDA împreună cu soția Ayda Field la o gală de caritate în Ibiza

_ Regizorul „Das Boot” Wolfgang Petersen a murit la 81 de ani

_ EDEN CONFIDENTIAL: Fără sărituri și nu atât de flash! Fratele lui Mick Jagger iese la festivalul din sat

_ În ciuda temerilor, imprimarea 3D are efecte pozitive asupra comerțului global

_ Peste 150 de copii ucişi de rujeolă şi mai mult de 2.000 de cazuri raportate

_ Sondajele se închid în Wyoming, unde se așteaptă ca Liz Cheney să-și piardă locul în Camera

_ Cum Darius al lui Pop Idol a trecut de la actul de glumă la Chicago, prietenie cu Rebel Wilson și Gerard Butler

_ Cum a trecut Birkenstocks de la frumpy la preferatele fashionistelor

_ Pete Davidson încheie filmarea noului film Wizards! în Australia după despărțirea lui de Kim Kardashian

_ FBI a intervievat cei mai buni avocați ai lui Trump �nainte de a ataca Mar-a-Lago

_ Chrishell Stause trântește un titlu care induce în eroare subliniind însoțirile ei imobiliare

_ Elon Musk scrie pe Twitter „cumpără Manchester United” după ce a fost îndemnat să renunțe la oferta Twitter

_ O nouă facilitate pentru utilizatorii TikTok

_ Brooklyn Beckham iese după ce a fost făcut la grătar de un Tik Toker

_ Emily Ratajkowski dezgolește pielea într-un maieu decupat în timp ce se bucură la o fermă

_ Câștigătoarea I’m A Celebrity, Georgia Toffolo „se pregătește să se întoarcă în junglă în spin-off-ul pentru stele”

_ Charlotte Dawson recunoaște că avortul ei tragic a lăsat-o într-o „gaură întunecată”

_ Brooklyn Beckham iese după ce a fost făcut la grătar de un Tik Toker

_ Tammy Hembrow este trântită de trolii care pun la îndoială siguranța videoclipului ei „scrunch nou-născut”

_ Fostele flăcări ale lui Darius Campbell Danesh, de la soția actriței la relația cu modelul Daisy Lowe

_ Serena Williams învinsă de Răducanu la WTA Cincinnati Masters

_ Precomenzile lui Sir Cliff Richard pentru calendarul 2023 sunt „prin acoperiș”

_ CHRISTOPHER STEVENS recenzii la televizorul de aseară: Câinele de pază șchiop care i-a urmărit pe oameni pierderea economiilor de o viață

_ Layne Beachley dezvăluie de ce nu a fost atrasă de soțul Kirk Pengilly la prima lor întâlnire

_ Vești excelente pentru acești angajați! Nu le vor fi tăiate salariile

_ Marea Britanie se confruntă cu o altă zi de furtuni, în timp ce meteorologii emit 29 de alerte de inundații

_ Fostul congresman democrat din California, TJ Cox, arestat � acuzat pentru 28 de infracțiuni, inclusiv fraudă electronică, spălare de bani

_ BEL MOONEY a rămas emoționat și inspirat de cea mai recentă dramă de la BBC Marriage

_ Tammy Hembrow este PLUTATĂ de fani pentru că nu sprijină capul nou-născutului în videoclip

_ Exact! CEO-ul Truth Social, Devin Nunes, reacționează la raidul Mar-a-Lago: �Și apoi �i iau pașapoartele ca și cum ar fugi... Acești oameni sunt psihopați� (VIDEO)

_ Gemma Owen spune că Luca Bish are „degetul mare” din partea tatălui ei, Michael, dar încă NU SUNT oficial

_ Natalie Portman Black Swan dansând controversa continuă

_ Rangers 2-2 PSV Eindhoven: gazdele din prima manșă a play-off-ului Ligii Campionilor

_ Serena Williams vs Emma Raducanu - Western & Southern Open: Scor live și actualizări

_ Actrița australiană Georgia-May Davis împărtășește mesaje înfiorătoare pe chat Air New Zealand

_ Robbie Williams prezintă pachete pe PDA împreună cu soția Ayda Field la o gală de caritate în Ibiza

_ Ochiul negru al lui Lauren Goodger este clar vizibil la înmormântarea fostului iubit Jake McClean

_ Serena Williams vs Emma Raducanu - Western & Southern Open: Scor live și actualizări

_ Brighton îl semnează pe fundașul stânga al Villarreal, Pervis Estupinan, pentru 14,9 milioane de lire sterline, în locul lui Marc Cucurella

_ Actrița Dot Cotton din EastEnders, June Brown, „a lăsat aproape 1 milion de lire sterline în testament”


Pag.1 Pag.2 Pag.3 Pag.4 Pag.5 Pag.6 Pag.7
Pag.8 Pag.9 Pag.10 Pag.11 Pag.12 Pag.13 Pag.14 Pag.15
Pag.16 Pag.17 Pag.18 Pag.19 Pag.20 Pag.21 Pag.22 Pag.23
Pag.24 Pag.25 Pag.26 Pag.27 Pag.28 Pag.29 Pag.30 Pag.31
Pag.32 Pag.33 Pag.34 Pag.35 Pag.36 Pag.37 Pag.38 Pag.39
Pag.40 Pag.41 Pag.42 Pag.43 Pag.44 Pag.45

Nr. de articole la aceasta sectiune: 2643, afisate in 45 pagini.



ieri