00:03
Comentarii Adauga Comentariu

_ Ar putea hemofilia să fie „vindecată” printr-o nouă terapie genică, care costă 2,5 milioane de lire sterline per injecție?

_ Ar putea hemofilia să fie „vindecată” printr-un o nouă terapie genetică, care costă 2,5 milioane de lire sterline per injecție?

Un medicament genetic salutat ca fiind „aproape de un leac” pentru hemofilia, tulburare de sângerare mortală, a primit undă verde de către organele de pază europene ale sănătății.

În studii, o singură ingerare de Roctavian a lăsat pe nouă din zece pacienţi fără simptome şi nu mai au nevoie de injecţiile zilnice necesare de obicei pentru a le controla starea.

Săptămâna trecută, Agenţia Europeană pentru Medicamente, echivalentul Agenției de Reglementare a Medicamentului și a Produselor de Sănătate din Marea Britanie, a aprobat tratamentul, deschizând aici ușa pentru utilizarea pe scară largă a acestuia.

Dar prețul său îl poate împinge să nu mai fie accesibil pentru pacienți NHS: Mail on Sunday a aflat că ar putea costa între 1,5 milioane de lire sterline și 1,5 milioane de lire sterline 2,5 milioane per doză, ceea ce îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente de până acum.

Dr. Rashid Kazmi, hematolog consultant la University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, spune: „Când cele mai recente rezultate ale studiului Roctavian au fost anunțate în martie, am fost euforici.

„Pentru ca acesta să fie aprobat în Marea Britanie, prețul este, evident, o preocupare. Dar hemofilia este o afecțiune pe tot parcursul vieții, iar tratarea acesteia costă NHS aproximativ 3.000 de lire sterline pe lună per pacient.

„De-a lungul deceniilor, aceasta se adaugă. După o singură inghititură de Roctavian, ei pot trăi viața normal.

„Nu este un leac, pentru că nu funcționează pentru toată lumea, dar este la fel de aproape de un leac ca și noi”.

Hemofilia este o boală rară cauzată de o defecțiune genetică, ceea ce înseamnă că organismul are probleme la producerea unei proteine ​​numite factor VIII, care este necesară pentru coagularea sângelui.

Afecțiunea, care rulează. în familii, este de obicei preluat în timpul copilăriei timpurii și aproximativ 8.700 de persoane din Marea Britanie trăiesc în prezent cu aceasta. În cazurile ușoare, pacienții mai produc factor VIII.

Aceasta înseamnă că au o anumită capacitate de a forma cheaguri de sânge și pot prezenta pur și simplu sângerări nazale și vânătăi ușoare.

Dar mai mult de jumătate din pacienții nu produc aproape niciuna, lăsându-i vulnerabili la hemoragii cerebrale și sângerări interne spontane din organele lor.

În prezent, pacienții țin problemele la distanță cu injecțiile cu factor VIII. Cu Roctavian, cunoscut și sub numele de valoctocogene roxaparvovec, fragmente din codul genetic lipsă necesare pentru a produce factorul VIII sunt implantate într-un virus inofensiv care este administrat pacientului prin picurare.

Virusul pătrunde apoi în ficat și transferă genele, permițând organismului să producă factor VIII pentru sine.

În cel mai recent studiu, 134 de pacienți au primit o perfuzie de Roctavian. După un an, nouă din zece s-au vindecat efectiv - cu niveluri normale sau aproape de normal ale factorului VIII. După doi ani, unii au recidivat, dar 75% erau în continuare fie ușor afectați, fie complet normali.

Efectele secundare au inclus greață și dureri de cap, în timp ce 86% dintre pacienți au prezentat inflamație hepatică, ceea ce a impus să ia steroizi orali. .

Un alt dezavantaj este că Roctavian este un tratament unic și, în cazul în care un pacient recidivează, o a doua doză nu poate fi administrată.

Deoarece medicamentul folosește un virus pentru a elibera materialul genetic în ficat, sistemul imunitar al organismului creează anticorpi care l-ar ataca și l-ar distruge dacă ar intra din nou în organism.

Conform rapoartelor din industrie, compania farmaceutică BioMarin, care produce Roctavian, a declarat că va costă între 1,5 milioane de lire sterline și 2,5 milioane de lire sterline per doză.

Experții au fost de acord că inițial ar fi probabil să fie listat la acest preț, dar se așteaptă ca organismul de aprobare a medicamentelor NHS, Institutul Național pentru Sănătate și Excelență în Îngrijire. negociați o reducere substanțială.

În ciuda prețului ridicat, dr. Kazmi spune: „Având în vedere că există atât de multe date despre siguranța și aplicarea medicamentului, cred că va fi disponibil în Marea Britanie în decurs de un an.

Pacientul Jamie Murray, în vârstă de 23 de ani, din Glasgow, a fost tratat cu Roctavian în septembrie 2019 și de atunci a fost bine și nu a mai avut nevoie de medicamente, în ciuda faptului că a suferit de o formă severă a bolii toată viața.

Tehnicianul în iluminat a fost diagnosticat când avea 18 luni și a primit injecții cu factor VIII o dată la două zile de-a lungul copilăriei sale.

Din cauza stării sale, nu a jucat niciodată contactul. sport, a trebuit să poarte medicamente suplimentare asupra lui în orice moment și a luat injecții suplimentare înainte de a face orice care provoacă sângerare, cum ar fi să merg la dentist.

El spune: „Când eram copil, erau adesea lacrimi când a venit să-mi fac injecțiile, dar pe măsură ce am îmbătrânit, nu știam nimic altceva.”

În septembrie 2019, Jamie s-a înscris la un studiu Roctavian și a primit o perfuzie cu medicament la Spitalul Universitar Southampton.

După aceea, a continuat cu medicația obișnuită cu factor VIII până când nivelurile din sângele său au început să crească e.

El spune: „În decurs de aproximativ o lună, am ajuns la punctul în care medicul mi-a spus că dacă aș suferi un accident grav, nu m-ar afecta diferit față de oricine altcineva, deoarece nivelurile mele de factor VIII. sunt cele ale unei persoane normale.’

Jamie nu a mai avut sângerare din octombrie 2019 și, după trei ani, nivelurile lui de factor VIII rămân în limitele normale.

În ciuda faptului că care suferă de o inflamație ușoară a ficatului, pentru care a luat tablete cu steroizi, el spune: „În niciun moment nu am regretat că am luat medicamentul – nici măcar nu mi-a trecut prin minte.

„Sper că mai mulți oameni pot avea acces la pentru că mi-a schimbat viața.'


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Atmosfera Pământului poate fi sursa de apă lunară

_ Oamenii de știință găsesc noi indicatori ai dezghețului permafrostului din Alaska

_ ISTORIA FĂRĂ PERDEA Marius Oprea / Dosarul Revoluţiei. Conspiratorii lui Gorbaciov în România

_ James Arthur s-a reîntâlnit cu fosta sa iubită Jessica Grist la doar opt luni după despărțirea lor

_ Conan O'Brien se acoperă cu un fedora masiv în timp ce el și soția lui se plimbă prin Aspen înzăpezit

_ Candice Accola din The Vampire Diaries cere divorțul de Joe King după șapte ani de căsnicie

_ Comisia Europeană anunţă lansarea pe orbită a doi sateliţi Galileo care au primit numele unor copii câştigători ai unui concurs de desen

_ Cercetările aruncă lumină asupra relației dintre afilierile politice și interpretările graficelor COVID-19

_ EXCLUSIV: Declarația arhiepiscopului Vigano cu privire la decizia de icre scurse �mpotriva lui Wade

_ ÎCCJ a stabilit reabilitarea fostului premier Adrian Năstase: sunt vizate cele două pedepse cu închisoarea

_ Alina Mungiu Pippidi avertizează că Ucraina și Republica Moldova nu mai au loc în UE: Suflu și idei există numai la Macron

_ Noul document Netflix spune povestea lui Shimon Hayut, prolificul escroc cunoscut sub numele de Tinder Swindler

_ Johanna Konta este CASATORITA! Jucătorul de tenis s-a căsătorit cu producătorul de film Jackson Wade

Putin furios se pregătește să folosească „părintele tuturor bombelor” în timp ce ucrainenii curajoși rețin avansul

Ghinion. Argentina, Brazilia, Paraguay și Uruguay nu i-au permis lui Zelenski să susțină un discurs la summitul de la Asuncion

Sunt vaccinurile ARNm COVID sigure? A apărut Studiul "Evenimente adverse grave de interes special în urma vaccinării ARNm în studiile randomizate"

_ Putin „a supraviețuit tentativei de asasinat în urmă cu două luni, susține șeful serviciilor secrete din Ucraina”

Legenda Sportului Românesc, Ilie Năstase, a împlinit 76 de ani. Senatorul Alfred-Laurențiu Mihai: 'Pe lângă marile realizari sportive, Ilie Năstase este un om cu un caracter deosebit'

_ Frenkie de Jong „este dispus să sacrifice 6 milioane de lire sterline în salarii neplătite pentru a se muta la Man City”

_ Tristan Thompson cupla secretă Maralee Nichols rupe tăcerea

_ Fractură în coaliție: 33 de deputați liberali au lăsat în ofsaid PSD și UDMR la sistemul de alegere a primarilor (lista nominală)

_ Fratele cel mare: Sam Manovski îl sfâșie pe fostul Anthony Drew după ce i-a rupt încrederea

_ Government to approve Romania's withdrawal from IBEC and IIB

_ Gary Anderson insistă că nu mai exersează pentru că este un jucător „natural”.

_ Arieratele la energie domină datoria gospodăriilor casnice, după cum arată creșterea plafonului de preț

_ Kemi Badenoch se lasă împotriva rivalilor din conducerea Tory pentru că se lăuda cu mărimea... reducerilor lor de impozite

_ Închiși „pe viață”, dar eliberați să ucidă din nou: 129 de criminali devin dublu pe viață în 10 ani

_ Zvonuri că Daniel Ricciardo va fi concediat de McLaren „din ce în ce mai zgomotos”, spune fostul star de F1

_ Leigh-Anne Pinnock, de la Little Mix, este radiată în timp ce pozează alături de gemenii ei și logodnicul Andre Gray

_ Peste 1.000 de copii au fost violați și exploatați sexual timp de 30 de ani în Telford

_ Bradley Walsh fără cămașă se arată încântat cu soția sa Donna Derby în timpul călătoriei în Barbados

_ Mitch Eynaud de la Married At First Sight este PRĂJIT de personalul nepoliticos al mesei care i-a pus o pungă de hârtie pe cap

_ Detalii pe hartă interactivă Distrugerea numeroaselor fabrici de producție de alimente din SUA � compară incidentele din SUA cu tendințele globale

_ Lily Collins poartă o rochie de lungime maxi din piele maro la evenimentul Living Proof din Los Angeles

_ Starul de licență Matt Agnew confirmă o nouă dragoste cu comediantul Gen Fricker

_ Corina Creţu: În România, salariul minim ar fi aproximativ 3.500 lei dacă s-ar aplica indicatorul de 60% din salariul mediu brut/ Noile directive europene privind salariul minim

Din ciclul Ciocoii Vechi și Noi. S-a aflat! În ce investește Mugur Isărescu veniturile lunare de peste 20.000 de euro

Furie când înotătorul transexual termină cursa cu 38 de secunde înaintea celui mai apropiat rival...

_ Oamenii își bat joc de mocasini Adidas x Gucci în valoare de 785 de lire sterline care arată ca niște ghete de fotbal purtate de David Beckham

_ Trei țări au promis că vor proteja Finlanda și Suedia dacă sunt atacate de Federația Rusă

Părinții REFUZĂ testarea elevilor: doar în Suceava au fost aproape 12.000 de teste refuzate

_ Coca Cola lansează o nouă băutură „intergalactică” care este roșu aprins și aromată ca „spațiu”

Din gândirea totalitară a neomarxiștilor soroșiști: Procurorul (progresist) Garland „nu se teme de nimeni” și vine să-l ia pe Trump...

Vaccinurile ne accelerează infectarea ... RECORD Cea mai vaccinată comună din România are CEA MAI MARE rată de infectare din țară, și-a une incredibila cifră de 41,74 la mie

Iohannis, minciună după compensarea combustibililor: 'Sunt 50 de bani pe care nu îi dai!' - Ba da. Îi dăm toți din buzunarul nostru ca să umple buzunarele profitorilor de tip OMV, profitori ce vând benzină și petrol și din resursele noastre

UK. Conflictul Ucraina-Rusia: parlamentarii au avertizat: 2,40 lire sterline pe litru pentru benzină și 3 lire sterline pentru motorină „o posibilitate”

_ Taron Egerton dezvăluie că Ray Liotta era într-un „mod fragil” când au filmat Black Bird anul trecut

Evaluarea Națională : Singurul Examen din Romania Corect și Egal în Șanse redus la tăcere de Câmpeanu din 2024. Masonul Câmpeanu și Gașca Progresistă își fac mendrele în Sistemul Educațional, discriminează copiii și pun cruce Învățământului Românesc

_ Dronele automate ar putea speria păsările de pe câmpurile agricole

_ Gigi Hadid este radiată de fericire în timp ce petrece timp de calitate cu mama ei Yolanda și fiica Khai

_ Oamenii de știință de mediu se apropie de „picul de aur” pentru a defini Antropocenul

_ Coronavirus în România. Numărului noilor cazuri Covid de marţi, dublu faţă de ziua anterioară

_ Frank Timiş, controversatul om de afaceri român care a făcut bani din licenţe de petrol, gaze, aur în toată lumea, revine în prim plan

_ Kourtney Kardashian se răsfăț în seara de joc cu Addison Rae în timp ce se bucură de ping-pong și Connect Four

_ Karl Stefanovic dezvăluie porecla FOARTE grosolană cu care a fost agresat în liceu

_ Focar de poliomielita Marea Britanie: Doar o TREIE dintre adolescenții din unele părți ale Londrei au fost vaccinați

Europarlamentarul Cristian Terheș despre MIZERIA PROGRESISTĂ numită Certificat Verde

_ Atac `la baionetă` cu decizia CCR în dosarul Hidroelectrica - Elena Udrea cere încetarea imediată a procesului de mare corupție

_ NRL Michael Maguire l-a concediat pe antrenorul West Tigers NRL după patru sezoane Sydney

_ Afacerea SAGA


Pag.1 Pag.2 Pag.3 Pag.4

Nr. de articole la aceasta sectiune: 198, afisate in 4 pagini.