20:38
Comentarii Adauga Comentariu

_ Noul studiu permite oamenilor de știință să testeze medicamente pentru boli neurodegenerative rare care afectează copiii mici

_ Noul studiu permite oamenilor de știință pentru a testa terapii pentru boli neurodegenerative rare care afectează copiii mici

Pentru prima dată, oamenii de știință vor putea testa terapii pentru un grup de boli neurodegenerative rare care afectează sugari și copiii mici, datorită unui nou model de cercetare creat de oamenii de știință de la Universitatea din Wisconsin-Madison. Rezultatele lor sunt publicate în Proceedings of the National Academy of Sciences.

Paraplegiile spastice ereditare (HSP) sunt un grup de boli neurodegenerative cauzate de mutații genetice. Acestea determină zeci de mii de copii să dezvolte un tonus muscular crescut la extremitățile inferioare, provocând slăbiciune la nivelul picioarelor și, în cele din urmă, afectându-le capacitatea de a se târâ sau de a merge.

„Copii de la vârsta de șase luni care au aceste mutații încep să dea semne de boală”, spune Anjon Audhya, profesor la Departamentul de Chimie Biomoleculară de la UW-Madison. „Între doi și cinci ani, acești copii devin limitați în scaunul cu rotile și, din păcate, nu vor putea merge niciodată.”

Audhya explică că mulți oameni de știință nu au cercetat paraplegia spastică, deoarece nu a existat. a fost un model bun pentru a studia originile bolii sau a testa terapia. Modelele anterioare de șoarece nu au funcționat deoarece căile neuronale care transportă informații legate de mișcare în tot corpul par a fi prea diferite de cele de la oameni, iar cercetătorii nu au continuat încă studii clinice pe oameni.

Audhya a lucrat cu o echipă interdisciplinară de cercetători UW-Madison pentru a studia o mutație specifică care provoacă HSP la copiii mici. Apoi au folosit ceea ce au învățat pentru a crea un model mai bun – la șobolani.

Mutația aleasă de cercetători funcționează pe o proteină numită gena Trk-fusioned sau TFG. Proteinele TFG sănătoase lucrează în interiorul celulelor nervoase, sau neuronilor, pentru a transporta alte proteine ​​dintr-o parte a celulei în alta. Sarcina unui neuron este să transmită mesaje sub formă de semnale electrice între creier și restul corpului.

Proteinele care depind de TFG pentru transportul lor mențin aceste căi neuronale sănătoase, ajutând la gestionarea semnalelor electrice. creierul trimite organismului și care semnale să inhibe. Prin echilibrarea nivelurilor corecte de stimulare, neuronii pot direcționa mișcările, cum ar fi contractarea mușchilor picioarelor implicați în mers.

La copiii mici cu o mutație a genei lor TFG, proteinele neuronale nu se mișcă eficient prin celulele nervoase. . Audhya spune că acest lucru poate crea un dezechilibru al stimulării electrice care permite trimiterea unei abundente de semnale electrice către extremitățile inferioare, rezultând un tonus muscular crescut. De-a lungul timpului, tonusul excesiv al mușchilor duce la pierderea funcției motorii.

„Îți poți imagina dacă îți întinzi piciorul foarte greu și îți pui toată energia în flexia acelui mușchi, este foarte greu să te miști. aceasta”, spune Audhya, care este și decanul asociat principal pentru cercetare de bază, biotehnologie și studii postuniversitare la Școala de Medicină și Sănătate Publică UW.

Căutând un model viabil, cercetătorii au apelat la șobolani pentru a ajuta acesti copii. Echipa a folosit tehnologia de editare a genelor CRISPR pentru a crea în embrionii de șobolan mutațiile care conduc la HSP. Acest lucru le-a permis să studieze modul în care boala progresează de la dezvoltarea timpurie și să monitorizeze progresia simptomelor după naștere.

Nu numai că căile neuronale ale șobolanilor sunt mai aproape de cele ale oamenilor, dar cercetătorii au văzut că simptomele s-au dezvoltat în mod similar. la șobolani la cei observați la copiii cu HSP. De asemenea, s-a întâmplat într-un interval de timp suficient de rapid încât oamenii de știință ar trebui să poată testa cu ușurință viabilitatea potențialelor terapii.

„Mișcarea a fost singura terapie care există pentru acești pacienți și este cu adevărat nesatisfăcător”, spune Audhya. „Cred că am făcut un salt major înainte doar având un model în care puteți testa diferite ipoteze. Asta este mare, din perspectiva mea.”

Detaliile complicate implicate în chimia biomoleculară pot părea banale pentru unele, dar știința de bază ca aceasta o fascinează pe Audhya. Abia când a intrat în contact cu pacienți care au HSP, a înțeles pe deplin impactul potențial pe care l-ar putea avea munca lui.

„Acestea sunt populații care nu sunt deservite. O companie farmaceutică nu va cheltui enorm. resurse pentru o populație afectată care este atât de mică. În schimb, se vor concentra pe boli precum Alzheimer și Parkinson", spune el. „Așadar, am simțit că aici este o boală în care este trecută cu vederea, în care este puțin investită și aici este un domeniu în care putem avea un impact.”

Audhya a spus că speră că acest nou model va inspira mai mulți oameni de știință să studieze HSP-urile să îmbunătățească înțelegerea dezvoltării bolii și, în cele din urmă, să îmbunătățească accesul la medicamente care îi vor ajuta pe copiii care trăiesc cu aceasta.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

Coincidențe ciudate: evenimente sau fapte ale lui Dumnezeu?

MAIMUȚELE LUI MUSK

Kanye West declară că „Iubește naziștii”...

Ion Cristoiu: Istoria alege orbeşte pe cei care urmează să rămînă în Istorie

onflict deschis între Boris Johnson și Leonardo DiCaprio. Cum a 'reușit' un plan odios al primăriei Londra conduse de indianul progresist Khan, să-i încaiere pe Johnson cu DiCaprio care-l susține pe Khan

_ Curtea de apel respinge procesul lui Trump pentru căutarea în Mar-a-Lago...

_ STUDIU: Stresul pandemic a făcut ca creierul adolescenților să îmbătrânească fizic mai repede...

_ CRYPTO CREEP PRETENȚE FĂRĂ FRAUDE...

_ Biden Bungles Toast la cina de stat cu președintele francez Emmanuel Macron (VIDEO)

_ HACKING CREIER

Povestea singurului român dintr-un sat părăsit care nu mai știe cine e președinte, iar de pandemie și război abia a auzit

_ Bărbatul pledează vinovat pentru rolul din revoltele din 6 ianuarie; Poate risca zeci de ani de �nchisoare...

_ Vaticanul plin de teorii ale conspirației în timp ce hackerii lovesc...

_ Biden, Macron promit unitate cu Ucraina, promit că Rusia va răspunde

_ Vorbește despre Joe Biden? Barack Obama este împușcat în „Crazy Uncle Joe” în timp ce face campanie pentru Warnock (VIDEO)

_Călin Georgescu - 02 Dec 2022 03:54:32

_ Parler anulează acordul cu Kanye West, deoarece rapperul spune că îi „place” Hitler

_ Oamenii care aplaudă sfârșitul umanității...

_ CNN concediază HIT TALENT...

_ Fotografiile de top din 2022 de la AP surprind o planetă care explodează...

_ Cramer Rips „Total Con Artist”...

_ Comuniștii cedează sub protestele violente: Guvernul Chinei anunță relaxarea restricțiilor

Coruptul Airbus plătește scump să scape de acuzațiile de corupție. Acordul financiar încheiat cu justiția franceză

_ Justin Bieber dezvăluie că pielea lui se „purge” după ce a primit un tratament facial

_ Germania a etichetat o „rușine” după ieșirea din Cupa Mondială în faza grupelor

_ Arhiepiscopul de Canterbury s-a adăpostit într-un adăpost anti-bombă din cauza temerilor de bombe rusești în timpul călătoriei la Kiev

_ Royal Variety Performance 2022: Celebritățile sosesc la un eveniment strălucitor

_ Canibalul japonez care a mers liber a murit la 73 de ani

_ Candidatul eșuat, Stacey Abrams, pretinde acum pentru o poziție la Comisia Federală de Comunicații

_ Xi din China solicită discuții cu Ucraina în întâlnirea cu Michel al Uniunii Europene

_ Fiul lui Osama Bin Laden, despre cadavrul tatălui său: 'Se spune că l-au aruncat în mare, dar eu nu cred asta'

_ Camila Cabello și Helen Mirren participă la evenimentul plin de vedete L'Oreal Paris Women of Worth din LA

_ Războiul din Ucraina arată că Europa „nu este suficient de puternică”: premierul finlandez

_ Experții SLAM lipsa unghiurilor camerei oferite de FIFA după golul controversat al Japoniei împotriva Germaniei

_ La proiecție, Sharon Stone prezintă un spectacol uimitor într-o rochie roz cu volane

_ Campioană europeană cu Norvegia în 2022, Emilie Arntzen şi-a prelungit contractul cu CSM Bucureşti

_ Fanii ecologici care încalcă legea ar trebui să fie urmăriți rapid pentru a-i împiedica să comită mai multe infracțiuni

_ Gareth Southgate este ținut la un standard mai înalt decât Matt Hancock... asta nu poate fi corect

_ Hansi Flick insistă că Germania are vina doar după ce a renunțat la Cupa Mondială

_ Diferențele dintre SUA și Europa cu privire la legislația climatică persistă

_ Graeme Souness BLASTS Starul belgiei Kevin De Bruyne, după ce a susținut că echipa națională era „prea bătrână”

_ Nick Knowles își jură din inimă că va fi acolo pentru fiul lui Eddie

_ Georgia Fowler își arată sutienul într-o rochie strălucitoare cu corset de la miezul nopții

_ Câștigătoarea America's Got Talent, Grace VanderWaal, participă la evenimentul de carte YSL Madonna din Miami

_ Platforma de socializare Parler renunţă să-i vândă site-ul rapperului Kanye West, anunţă compania-mamă

_ Poate Elon Musk să-i depășească pe cei treziți? Omul de afaceri a concediat 80% din forța de muncă de pe Twitter

_ Ținta lui Man United, Jonathan David, salută Premier League drept „cea mai bună ligă din lume”

_ INFOWILD! Alex Jones îi găzduiește pe Kanye și Fuentes...

_ Nu încerc să fiu șocant...

_ Maestrul special oprit...

_ GANNETT toacă alte 200...

_ MAI MULT PALAT RASCISM STORM...

_ HARRY TRAILER DROPS!

_ Ce va însemna pentru România dublarea bugetului Apărării: industria locală nu beneficiază/ Analiză

_ SIR CLIVE WOODWARD: Îmi pare rău pentru Eddie Jones pentru că NIMENI de la RFU nu este calificat să-l concedieze

_ Fleetwood Mac a oferit coloana sonoră vieții mele... și dragostei, scrie ALEXANDRA SHULMAN

_ Prima vedetă a vedetei din Grey's Anatomy, Ellen Pompeo, de când a anunțat ieșirea din serial după 19 sezoane

_ Natalia Bryant dezvăluie că îl ține pe răposatul ei tată Kobe Bryant aproape de inimă cu două coliere

_ Kyle Sandilands sună bolnav la emisiunea de radio KIIS FM pentru a doua zi

_ Autorităţile de reglementare în domeniul energiei din România şi Ungaria au încheiat un acord de cooperare


Pag.1 Pag.2 Pag.3 Pag.4 Pag.5 Pag.6 Pag.7
Pag.8 Pag.9 Pag.10 Pag.11 Pag.12 Pag.13 Pag.14 Pag.15
Pag.16 Pag.17 Pag.18 Pag.19 Pag.20 Pag.21 Pag.22 Pag.23
Pag.24 Pag.25

Nr. de articole la aceasta sectiune: 1499, afisate in 25 pagini.