23:59
Comentarii Adauga Comentariu

Oamenii de ştiință din SUA încearcă să schimbe pentru prima dată conținutul unei gene din ADN-ul uman, la un pacient uman în viață



OAKLAND, Calif. (AP) Oamenii de știință din SUA încearcă editarea primei genei umane într-un organism uman viu. O asemenea intervenție a mai fost făcută până acum doar în China.

Oamenii de stiinta au incercat pentru prima data editarea unei gene in interiorul corpului uman într-o incercare îndrăzneață de a schimba permanent ADN-ul unei persoane pentru a vindeca o boală.

Experimentul a fost realizat luni, în California, pe pacientul Brian Madeux, în vârstă de 44 de ani. Printr-un tratament de tip IV, el a primit miliarde de copii ale unei gene corective și un instrument genetic care îi va tăia ADN-ul într-un loc precis.

"Este un fel de umilință" de a fi primul pe care s-a testat acest lucru, a declarat Madeux, care are o boală metabolică numită sindromul Hunter. "Sunt dispus să iau acel risc. Să sperăm că mă va ajuta și pe mine și pe ceilalți oameni ".

Semnele de funcționare pot veni într-o lună; testele vor apărea sigur în trei luni.

Dacă are succes, întervenția în ADN-ul nucleului celulelor ar putea da un impuls major noului domeniu de terapie genetică. Oamenii de știință au editat genele oamenilor şi înainte, modificând celulele în laborator celule care sunt apoi returnate pacienților. Există, de asemenea, terapii genetice care nu implică editarea ADN-ului.

Dar aceste metode pot fi folosite numai pentru câteva tipuri de boli. Unele dau rezultate care nu pot dura. Altele furnizează o nouă gena ca o piesă de schimb, dar nu pot controla unde se inserează ea în ADN, provocând probabil o nouă problemă, cum ar fi cancerul.

De data aceasta, inserția genei se întâmplă într-un loc precis în interiorul corpului. Este ca și cum ați trimite un chirurg chirurg în nucleul celulei pentru a plasa noua gena exact în locul potrivit.

"V-am tăiat ADN-ul, l-am deschis, am inserat o genă, am cusut-o înapoi. O reabilitare invizibilă ", a spus dr. Sandy Macrae, președintele Sangamo Therapeutics, compania din California care testează acest lucru pentru două boli metabolice și pentru hemofilie. "Această genă devine parte a ADN-ului vostru și este acolo pentru tot restul vieții voastre".

Acest lucru înseamnă, de asemenea, că ce a fost înainte nu se mai poate întoarce, şi că nu există nici o modalitate de a șterge greșelile pe care le-ar putea cauza această editarea.

"Practic 'Te distrezi cu Mama Natură' (așa îi spun progresiştii Creatorului), și riscurile nu pot fi pe deplin cunoscute, dar studiile ar trebui să avanseze pentru ca acestea sunt boli incurabile", a spus un expert independent, Dr. Eric Topol de la Scripps Translational Science Institute din San Diego .

"Protecțiile sunt în vigoare pentru a asigura siguranța, iar testele pe animale au fost foarte încurajatoare", a declarat Dr. Howard Kaufman, un om de știință de la Boston, care a aprobat studiile de la Institutul Național pentru Sănătate.

El a spus că promisiunea de editare a genei este prea mare pentru a fi ignorată. "Până în prezent nu a existat nici o dovadă că acest lucru va fi periculos", a spus el. "Nu este momentul să vă speriați".

Mai puțin de 10.000 de persoane din întreaga lume au aceste boli metabolice, parțial pentru că mulți mor foarte tineri. Cei în starea Madeux, adică cei cu sindromul Hunter, nu au o gena care face o enzimă care descompune anumiți carbohidrați. Acestea se acumulează în celule și provoacă haos în tot corpul.

Pacienții pot prezenta frecvente răceală și infecții ale urechilor, trăsături faciale distorsionate, pierderea auzului, probleme cardiace, probleme respiratorii, probleme ale pielii și ochilor, defecte ale oaselor și articulațiilor, probleme ale intestinelor și probleme ale creierului și ale gândirii.

"Mulți sunt în scaune cu rotile ... depind de părinți până vor muri", a spus dr. Chester Whitley, expert în genetică al Universității din Minnesota, care intenționează să înscrie pacienți cu aceăsta boală în studii.

Doza săptămânală IV a enzimei dispărute poate ușura unele simptome, dar costă între 100.000 și 400.000 de dolari pe an și nu împiedică afectarea creierului.

Madeux, care locuiește acum lângă Phoenix, este logodit cu o asistentă medicală, Marcie Humphrey. El a cunoscut-o acum 15 ani într-un studiu care a testat această terapie cu enzime la UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, unde a avut loc acum experimentul de editare a genei.

Madeux a efectuat 26 de operații pentru hernii, oasele care îi strângeau coloana vertebrală precum și problemele la nivelul urechii, ochilor și vezicii biliare.

"Se pare că am avut o intervenție chirurgicală în fiecare alt an al vieții mele și multe proceduri între ele", a spus el. Anul trecut Madeuax aproape a murit de la un atac de bronșită și de pneumonie. Boala i-a umflat căile respiratorii și "mă înnecam în secrețiile mele, nu puteam să mai respir de tuse."

Madeux are o diplomă de bucătar și a fost proprietar a două restaurante din Utah, a gătit pentru echipele de schi din SUA și pentru celebrități, dar acum nu poate lucra într-o bucătărie sau să facă o plimbare călare pe un cal așa cum obișnuia.

Editorul genetic nu va repara daunele pe care Madeux le-a suferit deja, dar speră că va opri necesitatea tratamentelor enzimatice săptămânale.

Studiile inițiale a acestei terapii vor implica pana la 30 de adulți, pentru a testa siguranta metodei, dar scopul final este de a trata copiii foarte tineri, inainte ca boala să le provoace daune.

CUM FUNCȚIONEAZĂ

Un instrument de editare a genei, numit CRISPR (n.r. inventat de chinezi), a primit multă atenție recent, dar acest studiu a folosit o altă metodă numită cea a nucleozidelor de zinc. Aceste substanțe sunt ca foarfecele moleculare care caută și taie o bucată specifică de ADN.

Terapia are trei părți: noua genă și două proteine "​​de decupaj" de zinc. Instrucțiunile ADN pentru fiecare parte sunt plasate într-un virus care a fost modificat pentru a nu provoca infecții, ci pentru a le transporta în celule. Mii de exemplare din acest virus sunt date pacientului printr-o injecție într-o venă.

Viruşii călătoresc către ficat, unde celulele folosesc instrucțiunile pentru a face "degetele de zinc" și pentru a pregăti gena corectivă. "Degetele de zinc" taie ADN-ul, permițând introducerea genei noi. Noua gena apoi direcționează şi comandă celula spre a face enzima lipsă la pacient.

Numai 1% din celulele hepatice ar trebui corectate pentru a trata cu succes boala, a spus medicul și conducătorul studiului Madeux, Dr. Paul Harmatz de la spitalul Oakland.

"Cât de neagră şi periculoasă este tehnologia? Noi doar învățăm, dar testele de siguranță au fost foarte bune, a spus dr. Carl June, un om de știință al Universității din Pennsylvania, care a efectuat alte activități de terapie genetică, dar nu a fost implicat în acest studiu.

Ce ar putea merge prost

Problemele de siguranță au afectat unele terapii genetice anterioare. Una este îngrijorarea că virusul ar putea provoca un atac imunitar. In 1999, Jesse Gelsinger, in varsta de 18 ani, a murit intr-un studiu de terapie genetica din cauza acestei probleme, dar noile studii folosesc un virus diferit, care s-a dovedit mult mai sigur in alte experimente înșelând sistemul imunitar.

O altă îngrijorare este că inserarea unei noi gene poate avea efecte neprevăzute asupra altor gene. Acest lucru s-a întâmplat cu mulți ani în urmă, când cercetătorii au folosit terapia genetică pentru a vindeca unele cazuri de tulburare a sistemului imunitar, denumită boala "băiatului". Mai mulți pacienți au dezvoltat mai târziu leucemie, deoarece noua genă a fost inserată într-un loc în ADN-ul nativ, unde a activat neintenționat o genă de cancer.

"Când lipiți o bucată de ADN în mod aleatoriu, uneori funcționează bine, uneori nu face nimic și uneori cauzează rău", a spus Hank Greely, bioetician al Universității Stanford. "Avantajul cu editarea genei este că puteți pune gena în locul în care doriți."

În sfârșit, unii se tem că virusul ar putea ajunge în alte locuri, cum ar fi inima, ouăle și sperma, unde ar putea afecta generațiile viitoare. Medicii spun că garanțiile genetice încorporate împiedică terapia să lucreze oriunde, altundeva decât în ficat, ca o sămânță care germinează numai în anumite condiții.

Acest experiment nu este conectat la alte lucrări controversate care sunt dezbătute în prezent cum e încercarea de a edita genele în embrionii umani pentru a preveni bolile înainte de naștere - schimbări care vor fi trecute de la o generație la alta.

Se face istorie în domeniul intervenției omului în ADN-ul uman al unui om viu.

Tratamentul lui Madeux trebuia să se fi întâmplat cu o săptămână mai devreme, dar un mică problemă l-a împiedicat.

El și logodnica lui s-au întors în Arizona, dar nu au revenit la Oakland la timp pentru a doua încercare, deoarece zborul lor de duminică a fost anulat și nu mai erau disponibile locuri până luni, atunci când tratamentul trebuia să aibă loc.

Acum însă Brian Madeux se află cu prietena lui, Marcie Humphrey, la Spitalul de Copii Benioff din Oakland, California.

Cuplul a luat în sfârșit un zbor spre Monterey, California, iar un serviciu de închirieri mașini i-a dus puțin peste 100 de mile nord de Oakland.

Luni a avut perfuzia de trei ore, înconjurat de o jumătate de duzină de medici, asistenți medicali și alții purtând îmbrăcăminte de protecție cap-coadă pentru a reduce riscul de a-i da germeni. Medicul său, Harmatz, a petrecut noaptea la spital pentru a se asigura că pacientul e bine.

"Sunt nervos și emoționat", a spus Madeux, pregătindu-se să părăsească spitalul. "Am asteptat asta toata viața mea, am aşteptat ceva ce mă poate vindeca." - a spus el




(Mediafax)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

MOSTENIREA nestiuta a lui Ceausescu! America e SOCATA de ce a descoperit in Romania
ULTIMA ORA: Dusmanii tarii vor sa ascunda adevarul

Autoritatea Palestiniană a transmis echipei lui Joe Biden că vrea reluarea procesului de pace

Parlamentare2020/Orban: Posibili parteneri pentru formarea majorității parlamentare sunt USR, PMP, UDMR

Fotbal: Camora (CFR Cluj), despre șansele de calificare - E foarte greu, trebuie să batem în ambele meciuri

Polo: CSA Steaua a câștigat derby-ul de tradiție cu CS Dinamo, în Superligă

Parlamentare2020/ PSD acuză că la evenimentul de prezentare a PNRR au fost 26 de persoane, deși legea restricționează la maximum 20

Olt: Un bărbat a murit în urma exploziei unui anvelope pe care încerca să o schimbe

Trei ofițeri de poliție din Paris au fost filmați când l-au bătut pe un producătorul de muzică de culoare în studio său

Toni Greblă, audiat la DNA: Bîrcină este prietenul și finul meu, nu mă voi dezice de el

PSD îl acuză pe Iohannis că nu respectă restricțiile COVID-19: "26 de oameni, în spațiu închis"

Avionul Egyptair prăbuşit: Analiza uneia din cutiile negre arată că s-a pronunţat cuvântul "foc"

Orban: PSD trebuie să stea departe de putere; nu are cu cine să facă majoritate, e izolat politic

Roxana Nemeş, protagonista unui film XXX: "Eu sunt acolo. Toată lumea face asta"

Fotbal: Acțiunea naționalei Under-17 a fost anulată după două cazuri pozitive la coronavirus

”Corectitudinea politică” şi noile norme "morale" ale lumii conduse de progresiștii neomarxiști

VIDEO | Toto Tamuz a fost surprins de camerele tv într-o ipostază nerecomandată minorilor

Ungaria și Polonia cer eliminarea mecanismului statului de drept din procedura aprobării bugetului UE

Un nou ministru din cabinetul Orban a fost diagnosticat cu COVID-19

Parlamentare2020/ Marcel Ciolacu: Constituția este depășită

Fotbal: ''Pierderea unui idol ne face pe toți să ne simțim slabi'', a spus Bielsa după moartea lui Maradona

Daniela Șerban, candidat independent la alegerile parlamentare 2020: "Școala online este o improvizație. Trebuie să ne luăm timp să regândim acest sistem"

Palestinienii, ''optimiști'' în privința unei resetări diplomatice cu SUA după venirea lui Joe Biden

Schimbări în cabinetul lui Boris Johnson. Premierul britanic a numit un nou consilier principal

Expoziție inedită la Tecuci. Sunt expuse mașini de pompieri, folosite în urmă cu un secol

Anglia nu va scăpa de restricțiiile severe nici după sfârșitul lockdown-ului. Ce măsuri a anunțat guvernul de la Londra

Avertisment dur al ministrul britanic de Finanțe: "Urgența economică" generată de pandemie abia a început

Rezoluție: Parlamentul European își exprimă solidaritatea cu protestele din Polonia împotriva hotărârii care interice aproape total avortul

Șeful Statului Major al Apărării, generalul Daniel Petrescu, are COVID-19. Generalul s-a izolat într-un spațiu din sediul MApN

Coronavirus. Dezvoltatorul vaccinului rusesc, Sputnik V, fac apel la AstraZeneca să încerce combinarea vaccinurilor pentru o eficiență mai mare

Cazuri de coronavirus la o echipă din Liga 1. Cinci fotbaliști printre cei infectați

Coronavirus: Africa este departe de a fi pregătită de o vaccinare în masă, avertizează OMS

Argeș: 19 deținuți de la Penitenciarul Mioveni confirmați cu COVID-19, transferați la Penitenciarul Spital Jilava

MApN: Șeful Statului Major al Apărării - testat pozitiv la COVID-19

Echipament special pentru echipa națională de fotbal U21, la Olimpiada de la Tokyo

SJU Pitești: Capacitatea de cazare a pacienților COVID-19 a fost extinsă; Secția Oncologie a fost mutată

Fotbal: Stadionul lui Napoli va purta numele lui Maradona, a confirmat președintele De Laurentiis

Noaptea Cercetătorilor la Muzeul Antipa: Cum să extragi ADN din fructe

VIDEO Iohannis: E important ca discuțiile pe marginea Planului Național de Redresare și Reziliență să depășească paradigma populismului electoral

Prahova: Microbuz de persoane, implicat într-un accident pe DN 72; trafic blocat total

Noaptea Cercetătorilor, la Antipa: Vizitatorii virtuali vor putea urmări online prezentările făcute de specialiști

Militanți proiranieni, uciși în raiduri aeriene din Siria atribuite Israelului

USR în izolare. Măsuri luate după ce Dan Barna a fost confirmat cu noul coronavirus

COMENTARIU Lelia Munteanu: O nouă campanie de vaccinare: cu bani europeni

Fotbal: Moartea lui Maradona a fost ascunsă fostului său antrenor Carlos Bilardo, care e bolnav

Sute de persoane, condamnate la detenție pe viață în Turcia în urma complotului militar din 2016

BUCUREȘTIUL E SUPRAINFECTAT IAR PROGRESIȘTII NU FAC NINIC. CORONAVIRUS 19 noiembrie. Situația pe județe. Bucureștiul a raportat peste 1.473 de cazuri noi. Județele care au înreguistrat peste 400 de infectări în ultimele 24 de ore. LISTA completă

ISARESCU NE-A NENOROCIT. Românii - datori vânduţi la bănci: număr record de restanţieri în luna august. 719.235 de romani au la banci datorii mai mari de 30 de zile. Daca punem si familiile lor, 3 milioane de romani sufera de pe urma camatariei bancare

CFR a pierdut acasă cu AS Roma. Romanii s-au impus grație unui autogol și a unui penalty controversat

IMAGINI HOT. Roxana Nemeş, GOALĂ la piscină FOTO

Dolj: Două persoane au decedat la o clinică privată din Craiova, unde se prezentaseră pentru control medical

Templul sexului - Ce știm despre Insula pedofilului miliardar Jeffrey Epstein, prietenul lui Bill Clinton, și despre fetițele de 12 ani pe care Epstein le ducea pe insula lui.

Daniela Crudu, sex la Burlăciţa. Ce decizie au luat şefii show-ului după apariţia IMAGINILOR XXX

Româncă de geniu: O elevă de 17 ani a inventat un sistem unic de salvat viețile militarilor plecați în răboi

ASOCIATIA "PRO-DEMOCRATIA" - condusa de Cristian parvulescu - una dintre marile beneficiare a banilor din FondONG.fdsc.ro

FOTO Pub-urile din Cluj care fac cunoscută României în străinătate. Cine sunt oamenii din spatele conceptelor unice în lume

(P) Australian Open 2018: Prezentarea favoritelor la pariuri de pe tabloul feminin!

ROXANA VANCEA, video necenzurat pe site-urile din întreaga lume. A arătat TOT

Diana Dumitrescu, cicatrice uriaşă pe faţă. Cum a fost desfigurată

Alexandra Stan, topless pe Instagram. Fanii au amuțit

Ilie Şerbănescu: "Cum a ajuns România să-şi cumpere de la alţii propriile resurse!". Sau cum ne sunt furate de STRĂINI PROPRIILE NOASTRE RESURSE NATURALE cu complicitatea lui IOHANNIS şi a lui CIOLOŞ.


Pag.1 Pag.2

Nr. de articole la aceasta sectiune: 67, afisate in 2 pagini.



ieri 07:04 CITATUL ZILEI