19:41
Comentarii Adauga Comentariu

_ CRISPR „soft” poate oferi o nouă soluție pentru defectele genetice

_ „Soft” CRISPR poate oferi o nouă soluție pentru defectele genetice

Videcarea bolilor genetice debilitante este una dintre marile provocări ale medicinei moderne. În ultimul deceniu, dezvoltarea tehnologiilor CRISPR și progresele în cercetarea genetică au adus noi speranțe pacienților și familiilor acestora, deși siguranța acestor noi metode este încă o preocupare semnificativă.

Publicarea pe 1 iulie în revista Science. Advances, o echipă de biologi de la Universitatea din California din San Diego, care include un cercetător postdoctoral Sitara Roy, specialistul Annabel Guichard și profesorul Ethan Bier, descrie o abordare nouă, mai sigură, care poate corecta defectele genetice în viitor. Strategia lor, care folosește mașinile naturale de reparare a ADN-ului, oferă o bază pentru noi strategii de terapie genetică, cu potențialul de a vindeca un spectru larg de boli genetice.

În multe cazuri, cei care suferă de tulburări genetice poartă diferite mutații în cele două copii ale genelor moștenite de la părinți. Aceasta înseamnă că adesea, o mutație pe un cromozom va avea o secvență funcțională contrapartidă pe celălalt cromozom. Cercetătorii au folosit instrumente de editare genetică CRISPR pentru a exploata acest fapt.

„Varianta sănătoasă poate fi folosită de mașina de reparare a celulei pentru a corecta mutația defecte după tăierea ADN-ului mutant”, a spus Guichard, autorul principal al lucrării. studiul, „În mod remarcabil, acest lucru poate fi realizat și mai eficient printr-o simplă tăietură inofensivă.”

Lucrând la muștele fructelor, cercetătorii au proiectat mutanți care permit vizualizarea unei astfel de „reparații cromozomi omoloage” sau HTR. , prin producerea de pigmenți în ochii lor. Astfel de mutanți prezentau inițial ochi în întregime albi. Dar când aceleași muște au exprimat componente CRISPR (un ARN ghid plus Cas9), ele au afișat pete roșii mari peste ochi, semn că mașina de reparare a ADN-ului celulei a reușit să inverseze mutația folosind ADN-ul funcțional de la celălalt cromozom.

Ei și-au testat apoi noul sistem cu variante Cas9 cunoscute sub numele de „nickaze” care au vizat doar o catenă de ADN în loc de ambele. În mod surprinzător, autorii au descoperit că astfel de tăieturi au dat naștere, de asemenea, la restabilirea la nivel înalt a culorii ochilor roșii aproape la egalitate cu muștele normale (nemutate) sănătoase. Ei au descoperit o rată de succes a reparației de 50-70% cu nickaza, în comparație cu doar 20-30% în tăierea cu două catene Cas9, care generează, de asemenea, mutații frecvente și vizează alte site-uri din genom (așa-numitele mutații off-target). „Nu îmi venea să cred cât de bine a funcționat nickase-ul – a fost complet neprevăzut”, a spus Roy, autorul principal al studiului. Versatilitatea noului sistem ar putea servi drept model pentru fixarea mutațiilor genetice la mamifere, au observat cercetătorii.

„Nu știm încă cum se va traduce acest proces în celulele umane și dacă îl putem aplica. la orice genă”, a spus Guichard. „Poate fi necesare unele ajustări pentru a obține un HTR eficient pentru mutațiile care cauzează boli purtate de cromozomi umani.”

Noua cercetare extinde realizările anterioare ale grupului în editarea de precizie cu „impulsiuni alelice”, care se extind pe principiile conducerii genelor cu un ARN ghid care direcționează sistemul CRISPR să taie variantele nedorite ale unei gene și să le înlocuiască cu o versiune preferată a genei.

O caracteristică cheie a cercetării echipei este că nickaza lor. Sistemul bazat pe sistem provoacă mult mai puține mutații în interior și în afara țintei, așa cum se știe că se întâmplă cu editările CRISPR mai tradiționale bazate pe Cas9. De asemenea, ei spun că o livrare lentă și continuă a componentelor nickaze pe parcursul mai multor zile se poate dovedi mai benefică decât livrările unice.

„Un alt avantaj notabil al acestei abordări este simplitatea ei”, a spus Bier. „Se bazează pe foarte puține componente, iar nickurile ADN-ului sunt „moale”, spre deosebire de Cas9, care produce rupturi complete de ADN, adesea însoțite de mutații”.

„Dacă frecvența unor astfel de evenimente ar putea fi crescută fie prin promovarea împerecherii interomologilor, fie prin optimizarea proceselor de reparare specifice nick-ului, astfel de strategii ar putea fi valorificate pentru a corecta numeroase mutații care cauzează boli dominante sau trans-heterozigote.” spuse Roy.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Dame Deborah James cere ca marile mărci să includă simptomele cancerului intestinal pe ambalajele din hârtie igienică

_ China intenționează să dezvolte o armă care poate DISTRUGE Starlink-ul lui Elon Musk pentru a proteja „securitatea națională”

_ Lucrările lui Maya Henry „încă la casa lui Liam Payne”... în timp ce debutează noua dragoste Aliana Mawla

_ Cupa Mondială 2022: Sportsmail vizitează familiile lucrătorilor migranți care au murit construind piesa de spectacol din Qatar

_ Oamenii de știință găsesc noi indicatori ai dezghețului permafrostului din Alaska

_ Atmosfera Pământului poate fi sursa de apă lunară

_ Cariera lui Loris Karius la Liverpool a fost aproape încheiată de Real Madrid în finala Ligii Campionilor din 2018

_ Viktor Orban recidivează! A spus și în Austria ce a declarat în România: 'Se întâmplă, uneori, să vorbesc de o manieră care poate fi prost înţeleasă'

_ Producția de Ford Focus, afectată de războiul din Ucraina

_ Proud Boys acuzați de conspirație sedițioasă pentru atacul la Capitoliul SUA

_ Aplicația pentru smartphone poate detecta semne de Alzheimer și ADHD pe baza unui selfie cu OCHIUL tău

_ Public transport strike to continue, as drivers refuse to resume transit

_ Pixie Lott își arată abdomenul într-o comandă albă și se îmbracă cu voal de mireasă pe găină

_ Ariana Grande se îmbracă într-o jachetă umflată în timp ce iese la sushi cu soțul ei Dalton Gomez

_ Hakim Ziyech l-a lăsat în afara echipei Marocului pentru AFCON de către șeful Vahid Halilhodzic

_ Long lines of lorries before Hungarian border as Catholic Pentecost traffic restrictions lift

_ PM Ciuca urges young people to demand war crime perpetrators brought before international courts

_ US Capitol riot probe slams Trump inaction, urges accountability

_ ISTORIA FĂRĂ PERDEA Marius Oprea / Dosarul Revoluţiei. Conspiratorii lui Gorbaciov în România

_ Love Island UK: Faceți cunoștință cu cuplurile! Indiyah nu este impresionat de Ikenna

_ Stilista Rebecca Lau Marsh lansează 21 de Scrub-uri cu gemeni veterinari - și se vând în continuare

_ Tasha Ghouri din Love Island își arată mișcările de dans INCREDIBILE într-un videoclip vechi

_ Oceane de oportunități: Cum pot algele marine să contribuie la combaterea schimbărilor climatice

_ Payne Haas vrea să le ceară lui Broncos and Blues să ELIMINE reclamele pentru băuturi și jocuri de noroc de pe tricourile sale

_ Nutriționistul lansează un program de „detoxifiere” care promite să te ajute să slăbești 4 kg în două săptămâni

ÎNCĂ O MIZERIE PROGRESISTĂ. Film cu Călugărițe Lesbiene. Asta le-a trecut prin cap, neomarxiștilor, în încercările lor repetate de a distruge credința. Povestea adevărată din spatele filmului călugărițelor lesbiene numit „cel mai rasist film din acest an”

_ Femeia întreabă dacă sexul anal are nevoie de un acord special

Putin avertizează NATO că „toată lumea va fi transformată în cenușă radioactivă” din cauza mișcărilor Ucrainei...

Sunt vaccinurile ARNm COVID sigure? A apărut Studiul "Evenimente adverse grave de interes special în urma vaccinării ARNm în studiile randomizate"

Haosul Covid va cauza și MAI MULTĂ mizerie pentru Marea Britanie: experții avertizează că renașterea ar putea crește haosul călătoriilor

_ Nava spațială sud-coreeană lansată pe Lună, prima țară din țară

Vaccinurile ne accelerează infectarea ... RECORD Cea mai vaccinată comună din România are CEA MAI MARE rată de infectare din țară, și-a une incredibila cifră de 41,74 la mie

UK. DEBBIE HAYTON: Să terminăm cu prostiile rostite în numele femeilor trans...care de fapt sunt BĂRBAȚI

O NOUĂ TEMBELIZARE IMPUSĂ DE PROGRESIȘTI FEMEILOR. Tendința TikTok vede femeile revendicând termenul „bimbo” și glumând despre faptul că sunt „fete anti-alege-mă”

Europarlamentarul Cristian Terheș despre MIZERIA PROGRESISTĂ numită Certificat Verde

România. Dezastru Economic previzionat pentru 2022. Pe fondul războiului, Banca Mondială reduce puternic estimarea de creştere a PIB în 2022, la 1,9%

Părinții REFUZĂ testarea elevilor: doar în Suceava au fost aproape 12.000 de teste refuzate

_ Asistenta din închisoare este radiată după ce i-a scris scrisori neplăcute unui deținut

_ Noul document Netflix spune povestea lui Shimon Hayut, prolificul escroc cunoscut sub numele de Tinder Swindler

_ Gigi Hadid este radiată de fericire în timp ce petrece timp de calitate cu mama ei Yolanda și fiica Khai

_ Love Island SPOILER: Noaptea de joc în vilă trimite MAI MULTĂ dramă în timp ce Andrew vine în lovituri cu băieții

_ Femeia devine virală după ce a împărtășit cum să îndepărtezi zgârieturile de pe mașină folosind oțet și ulei de cocos


Pag.1
Nr. de articole la aceasta sectiune: 42, afisate in 1 pagina.