20:38
Comentarii Adauga Comentariu

_ Noul studiu permite oamenilor de știință să testeze medicamente pentru boli neurodegenerative rare care afectează copiii mici

_ Noul studiu permite oamenilor de știință pentru a testa terapii pentru boli neurodegenerative rare care afectează copiii mici

Pentru prima dată, oamenii de știință vor putea testa terapii pentru un grup de boli neurodegenerative rare care afectează sugari și copiii mici, datorită unui nou model de cercetare creat de oamenii de știință de la Universitatea din Wisconsin-Madison. Rezultatele lor sunt publicate în Proceedings of the National Academy of Sciences.

Paraplegiile spastice ereditare (HSP) sunt un grup de boli neurodegenerative cauzate de mutații genetice. Acestea determină zeci de mii de copii să dezvolte un tonus muscular crescut la extremitățile inferioare, provocând slăbiciune la nivelul picioarelor și, în cele din urmă, afectându-le capacitatea de a se târâ sau de a merge.

„Copii de la vârsta de șase luni care au aceste mutații încep să dea semne de boală”, spune Anjon Audhya, profesor la Departamentul de Chimie Biomoleculară de la UW-Madison. „Între doi și cinci ani, acești copii devin limitați în scaunul cu rotile și, din păcate, nu vor putea merge niciodată.”

Audhya explică că mulți oameni de știință nu au cercetat paraplegia spastică, deoarece nu a existat. a fost un model bun pentru a studia originile bolii sau a testa terapia. Modelele anterioare de șoarece nu au funcționat deoarece căile neuronale care transportă informații legate de mișcare în tot corpul par a fi prea diferite de cele de la oameni, iar cercetătorii nu au continuat încă studii clinice pe oameni.

Audhya a lucrat cu o echipă interdisciplinară de cercetători UW-Madison pentru a studia o mutație specifică care provoacă HSP la copiii mici. Apoi au folosit ceea ce au învățat pentru a crea un model mai bun – la șobolani.

Mutația aleasă de cercetători funcționează pe o proteină numită gena Trk-fusioned sau TFG. Proteinele TFG sănătoase lucrează în interiorul celulelor nervoase, sau neuronilor, pentru a transporta alte proteine ​​dintr-o parte a celulei în alta. Sarcina unui neuron este să transmită mesaje sub formă de semnale electrice între creier și restul corpului.

Proteinele care depind de TFG pentru transportul lor mențin aceste căi neuronale sănătoase, ajutând la gestionarea semnalelor electrice. creierul trimite organismului și care semnale să inhibe. Prin echilibrarea nivelurilor corecte de stimulare, neuronii pot direcționa mișcările, cum ar fi contractarea mușchilor picioarelor implicați în mers.

La copiii mici cu o mutație a genei lor TFG, proteinele neuronale nu se mișcă eficient prin celulele nervoase. . Audhya spune că acest lucru poate crea un dezechilibru al stimulării electrice care permite trimiterea unei abundente de semnale electrice către extremitățile inferioare, rezultând un tonus muscular crescut. De-a lungul timpului, tonusul excesiv al mușchilor duce la pierderea funcției motorii.

„Îți poți imagina dacă îți întinzi piciorul foarte greu și îți pui toată energia în flexia acelui mușchi, este foarte greu să te miști. aceasta”, spune Audhya, care este și decanul asociat principal pentru cercetare de bază, biotehnologie și studii postuniversitare la Școala de Medicină și Sănătate Publică UW.

Căutând un model viabil, cercetătorii au apelat la șobolani pentru a ajuta acesti copii. Echipa a folosit tehnologia de editare a genelor CRISPR pentru a crea în embrionii de șobolan mutațiile care conduc la HSP. Acest lucru le-a permis să studieze modul în care boala progresează de la dezvoltarea timpurie și să monitorizeze progresia simptomelor după naștere.

Nu numai că căile neuronale ale șobolanilor sunt mai aproape de cele ale oamenilor, dar cercetătorii au văzut că simptomele s-au dezvoltat în mod similar. la șobolani la cei observați la copiii cu HSP. De asemenea, s-a întâmplat într-un interval de timp suficient de rapid încât oamenii de știință ar trebui să poată testa cu ușurință viabilitatea potențialelor terapii.

„Mișcarea a fost singura terapie care există pentru acești pacienți și este cu adevărat nesatisfăcător”, spune Audhya. „Cred că am făcut un salt major înainte doar având un model în care puteți testa diferite ipoteze. Asta este mare, din perspectiva mea.”

Detaliile complicate implicate în chimia biomoleculară pot părea banale pentru unele, dar știința de bază ca aceasta o fascinează pe Audhya. Abia când a intrat în contact cu pacienți care au HSP, a înțeles pe deplin impactul potențial pe care l-ar putea avea munca lui.

„Acestea sunt populații care nu sunt deservite. O companie farmaceutică nu va cheltui enorm. resurse pentru o populație afectată care este atât de mică. În schimb, se vor concentra pe boli precum Alzheimer și Parkinson", spune el. „Așadar, am simțit că aici este o boală în care este trecută cu vederea, în care este puțin investită și aici este un domeniu în care putem avea un impact.”

Audhya a spus că speră că acest nou model va inspira mai mulți oameni de știință să studieze HSP-urile să îmbunătățească înțelegerea dezvoltării bolii și, în cele din urmă, să îmbunătățească accesul la medicamente care îi vor ajuta pe copiii care trăiesc cu aceasta.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

Ce CRIME mai fac progresiștii: Noua Zeelandă ia copilul de la părinții care cer sânge „nevaccinat” pentru operația copilului pe inimă

Prostia și Nesimțirea Progresiștilor nu are limite. Rusia vinde țiței în Asia peste limita de preț de 60 USD fixată de UE

_ Musk confirmă că candidații politici au fost interziși în umbră de cenzorii Twitter

_ Aceste șase diagrame arată cum stă la baza mineritul Bitcoin pe piața ursoaică

Progresiștilor nu le ies destui bani din vânzarea drogurilor. Buzz-ul industriei marijuanei se stinge pe măsură ce petrecerea pandemiei s-a încheiat

_ Principalii oficiali ai Parlamentului UE au fost arestați într-o uriașă anchetă de corupție legată de Qatar

_ BlackRock: Pregătiți-vă pentru recesiune „Spre deosebire de oricare altul”... Și ceea ce funcționa înainte „Nu va funcționa acum”

_ Prețul pomilor de Crăciun crește pe măsură ce inflația lovește acasă

_ 5 principii ale stagflației

_ „Nu există o aterizare soft” - CEO-ul RH avertizează că piața imobiliară „seamănă mai mult cu o aterizare accidentală”

_ Deflația, mai degrabă decât inflația, este în prezent principalul risc cu care se confruntă China

_ „Boom-ul” locurilor de muncă nu este atât de fierbinte când ne amintim că aproape șase milioane de bărbați lipsesc din forța de muncă

_ Comerciantul de petrol Trafigura înregistrează un profit record de 7 miliarde de dolari pe piețele volatile de energie

_ Sentimentul UMich revine, scăderea inflației și a așteptărilor

_ Maxine Waters confirmă că Bankman-Fried va depune mărturie virtual săptămâna viitoare... alături de actualul CEO FTX

_ Chiar vrea Trump să fie din nou președinte?

_ Aproximativ 60% dintre studenți se tem să-și exprime opiniile în învățământul superior; Noi constatări de sondaj

_ Putin spune că este deschis pentru mai multe schimburi de prizonieri cu SUA

_ Ajutorul de apărare acordat Ucrainei depășește 20 de miliarde de dolari, deoarece a fost anunțat un nou pachet de 275 de milioane de dolari

_ Acțiunile, obligațiunile și aurul negru au fost lovite într-o săptămână urâtă înaintea Fed

_ Cardurile de credit din magazin au atins ratele dobânzii de 30% pe măsură ce soldurile consumatorilor cresc

_ Washington Post hemoragiază 500.000 de abonați în era Biden

_ Producătorul de țigări electronice Juul soluționează peste 10.000 de procese pentru 1,2 miliarde de dolari

_ Protecție polimerică biocompatibilă pentru vaccinuri și medicamente

_ Roy Keane recunoaște că avea nevoie de o pauză de la colegii săi experți după ce au început să „me pună pe nervi”

_ Bacteriile eructatoare: identificarea microbilor arctici care produc gaze cu efect de seră

_ Rickards: Putin nu blufează

_ Nantucket aprobă plajele topless

_ Urmăriți: Ipocritul climatic Kerry spune că ar fi „superb” dacă americanii ar plăti reparații pentru carbon

_ Cartea lui Tom Bower: Meghan Markle a fost predispusă la izbucniri „imprevizibile”, susține biografia explozivă

_ Gemma Owen își arată silueta incredibilă într-un crop top negru și cu o fustă strălucitoare

_ Un receptor cuantic îmbunătățit prin învățare adaptivă

_ Un studiu profund al calcogenurilor bidimensionale ale metalelor de tranziție

_ Ioan Holender, către cancelarul Austriei: 'Mă simt jenat, ba chiar rușinat de hotărârea împotriva României'

_ Șeful Angliei, Gareth Southgate, spune că absența lui Ben White ar trebui „respectată”

_ Steven Gerrard salută performanțele lui Jordan Henderson la Cupa Mondială

_ Oamenii de știință găsesc noi indicatori ai dezghețului permafrostului din Alaska

_ Efectul Gareth Southgate! Clinica susține că s-a observat o creștere cu 25% a bărbaților care doresc transplanturi de 4.000 de lire sterline

_ Ce face ca o mișcare să devină virală? Cum a facilitat Instagram protestele din 2020 Black Lives Matter

_ Gisele Bundchen este văzută instruindu-și constructorii în timp ce supraveghează remodelarea unui conac de 11,5 milioane de dolari

_ Helen Flanagan își tachinează schimbarea casei după despărțirea de logodnicul Scott Sinclair

_ Statele Unite anunţă asistenţă militară suplimentară pentru Ucraina

_ Nava spațială NASA va intra în curând în atmosfera Pământului cu aproape 25.000 mph. Ce se va întâmpla în continuare?

_ Peskov bate cu pumnul în masă după Schimbul Griner - But: E greșit să tragem concluzii ipotetice!

_ Large Hadron Collider Beauty lansează primul set de date către public

_ Efectul Greta Thunberg evident în rândul tinerilor norvegieni

_ Cum a scăpat de sub control utilizarea programului de supraveghere Predator - Ce s-a întâmplat în Grecia

_ Sucursală Raiffeisen, vandalizată: 'Nazi bank' / Poliția Română a început o anchetă

_ Omagiu sfâșietor al mamei din Texas pentru Athena Strand, în vârstă de 7 ani, care a fost smulsă și ucisă de șoferul FedEx

_ Kevin Durant devine al 19-lea jucător din istoria NBA care a marcat 26.000 de puncte

_ Dermatita atopică la câini legată de anumite părți ale genomului

_ Micah Richards îl îndeamnă pe John Stones să rămână „pornit” pentru a-l menține pe Kylian Mbappe liniștit

_ Lindsay Lohan modelează o pălărie de Moș Crăciun în timp ce face o „sodă murdară” care constă din Pepsi și lapte

_ Meghan Markle și Prințul Harry lansează o nouă declarație pe fondul reacției documentare Netflix

_ Emily Atack este fulgerată de un bărbat GOD cu Joe Swash ȘI o femeie fără sutien în Celebrity Juice

Codrin Ștefănescu (A.P.P.), după eșecul Schengen: 'Atunci când ești sclav, umil, servitor, stăpânii nu dau doi bani pe tine și te tratează așa cum ești!'

_ Cât costă inelul de logodnă al lui Meghan Markle?

_ Regele Charles îi întâlnește pe proprietarii clubului de fotbal Wrexham de la Hollywood

_ Assisted suicide debate: Where in Europe is it legal?

_ PSD, după respingerea aderării la Schengen: Răspunsul românilor trebuie să fie 'cumpără româneşte'


Pag.1 Pag.2 Pag.3 Pag.4 Pag.5 Pag.6 Pag.7
Pag.8 Pag.9 Pag.10 Pag.11 Pag.12 Pag.13 Pag.14 Pag.15
Pag.16 Pag.17

Nr. de articole la aceasta sectiune: 998, afisate in 17 pagini.



ieri 01:10 _ ANDROID...
ieri 01:03 _ ACUM STREAMING
ieri 01:03 _ Biden pe rol...
ieri 00:49