16:00
Comentarii Adauga Comentariu

_ Faceți hype-ul CRISPR mai mult o realitate

_ Faceți ca publicitatea CRISPR să devină o realitate< /h3>

Anul acesta, sărbătorim 10 ani de editare a genomului cu CRISPR. Sistemul este adesea denumit foarfece moleculară, iar această denumire este destul de precisă pentru primele sale aplicații. Acești scurti 10 ani au fost marcați de o dezvoltare uimitor de rapidă și de o mare promisiune de a vindeca mii de boli genetice cu relativă ușurință - cu o singură doză de tratament care corectează în mod specific mutațiile ADN care cauzează boli în celulele corpului. Anemia falciforme și distrofia musculară sunt două astfel de boli. Și într-adevăr, un deceniu mai târziu, ne îndeplinim acum această promisiune sub forma multor terapii testate în prezent în studiile clinice umane.

Paralel cu dezvoltarea primelor astfel de terapii, oamenii de știință au evoluat în continuare genomul tehnologii de editare. Instrumentele moleculare CRISPR dezvoltate recent au puține în comun cu foarfecele moleculare și sunt gata să facă aplicațiile medicale și mai sigure.

Să aruncăm o scurtă privire înapoi: foarfecele genetice CRISPR de „prima generație” se acoperă în anumite locuri din genom și tăiați molecula de ADN. Celula generează mutații scurte, arbitrare la locul de rupere pentru, de exemplu, a perturba funcția genei. Cu toate acestea, sunt posibile modificări genetice neintenționate ale celulei, iar domeniul de aplicare al bolilor tratabile cu această metodologie este relativ mic. O tăietură neintenționată a genomului s-ar putea manifesta ca un declanșator al cancerului decenii mai târziu. În plus, aceste foarfece provoacă daune ADN-ului, iar astfel de daune sunt în mod inerent toxice și potențial letale pentru celule. Celulele stem, o țintă principală pentru utilizările clinice ale CRISPR, reacționează în mod deosebit de sensibil la deteriorarea ADN-ului.

O aplicare pe scară largă a acestei prime generații de CRISPR la om nu este, prin urmare, complet lipsită de riscuri. Acesta este, de asemenea, un motiv major pentru care oamenii de știință au dezvoltat instrumente moleculare pentru a genera modificări genomice fără a folosi foarfecele.

În ultimii câțiva ani, cercetătorii de pe tot globul au dezvoltat o serie de astfel de tehnologii CRISPR de „generația următoare”. O analogie mai potrivită pentru aceste sisteme inovatoare ar fi aceea a unui taxi molecular. Astfel de platforme pot fi folosite pentru a transporta, de exemplu, proteine ​​specializate către destinații specifice din genom. Aceste proteine ​​pot schimba direct codul ADN, fără aceleași consecințe dăunătoare cauzate de foarfece.

Toxicitate redusă

Această abordare nu numai că reduce toxicitatea pentru celule, dar extinde, de asemenea, foarte mult intervalul. a bolilor genetice tratabile. În loc să tăiați pur și simplu o genă pentru a o face nefuncțională, acești editori de genom CRISPR1 pot fi utilizați pentru a corecta mutațiile genetice individuale pentru a restabili funcția genei. Se estimează că peste 100.000 de mutații ADN în genomul nostru provoacă boli, dintre care marea majoritate ar putea fi tratată cu astfel de tehnologii noi.

Se așteaptă ca sistemele de editare a genomului de generație următoare să fie utilizate în studiile pe oameni pentru prima dată la sfârșitul acestui an. O companie americană de biotehnologie a primit recent aprobarea pentru a începe studiile pe oameni pentru a vindeca siclemie și beta-talasemie. pentru a trata o serie de tulburări genetice care sunt în prezent testate pe animale și ar putea într-o zi să beneficieze oamenii. În toate cazurile, aceste boli pot fi vindecate prin revenirea codului genetic mutant înapoi la secvența „normală”, reversiuni care nu au fost posibile cu abordarea tradițională bazată pe foarfece CRISPR.

Terapia unică

p>

Tehnologiile bazate pe CRISPR au un avantaj enorm. Astăzi, pacienții care suferă de hemofilie au nevoie de mai multe perfuzii pe săptămână. Un tratament CRISPR, pe de altă parte, ar fi ideal să aibă loc o singură dată, iar celulele modificate cu CRISPR ar persista pentru tot restul vieții pacientului.

Aceasta înseamnă, totuși, și că odată ce tratamentul a fost început, acesta nu mai poate fi întrerupt. Dar ați alege un tratament în care să nu puteți înceta niciodată să luați medicamentul? Această întrebare apare în cazul terapiilor bazate pe CRISPR.

Preocupările privind siguranța legate de editarea neintenționată au fost în mare parte, dar nu în totalitate, atenuate cu taxiurile moleculare CRISPR de următoarea generație. Trebuie subliniat că tratamentele de primă generație testate clinic în prezent au fost supuse unor studii ample pentru a determina și limita efectele nocive. Cu toate acestea, siguranța sistemelor bazate pe CRISPR trebuie avută în vedere. Este important ca profilele de siguranță pe termen lung ale tehnologiilor CRISPR să fie stabilite și, prin urmare, mă aștept ca primii pacienți tratați cu CRISPR să fie monitorizați pe viață.

Un remediu pentru bolile necurabile anterior

Având în vedere toate considerentele de siguranță, trebuie luate în considerare și alternativele terapeutice. Luați progeria, de exemplu, o boală genetică în care copiii îmbătrânesc rapid și există medicamente pentru a prelungi marginal durata de viață. O tehnologie CRISPR de ultimă generație aflată în prezent în dezvoltare are potențialul de a revoluționa terapia progeriei: a dublat durata de viață la modelele de șoarece. Pentru o boală fatală precum progeria, pentru care nu există sau nu există o terapie inadecvată, mulți pacienți sunt probabil să opteze pentru un tratament CRISPR, chiar dacă există un anumit risc rezidual de rezultate potențial negative pe termen lung.

Viteza cu care tehnologiile CRISPR au avansat în ultimul deceniu a fost extraordinară. Agențiile de reglementare, cărora li se cere să evalueze siguranța acestor tehnologii, uneori nu au reușit să țină pasul cu acest ritm. Liniile directoare necesare de urgență pentru aprobarea noilor tehnologii nu sunt încă mature. Acest lucru trebuie să se schimbe. Este o mare nevoie de acțiune din partea autorităților de reglementare.

Primul deceniu al CRISPR a adus un potențial imens, o dezvoltare tehnologică rapidă și primii pacienți tratați. Pe măsură ce ne uităm la următorii 10 ani, atât sistemele CRISPR de prima generație, cât și de următoarea generație sunt gata să-și dezvolte potențialul și să ofere remedii de-a lungul vieții pacienților cu tulburări genetice rare și mai frecvente.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Gaz de 4 dolari: un remediu pentru prețuri mai mari sunt prețurile mai mari?

_ Comisia Europeană anunţă lansarea pe orbită a doi sateliţi Galileo care au primit numele unor copii câştigători ai unui concurs de desen

_ Putin „a supraviețuit tentativei de asasinat în urmă cu două luni, susține șeful serviciilor secrete din Ucraina”

_ Detalii pe hartă interactivă Distrugerea numeroaselor fabrici de producție de alimente din SUA � compară incidentele din SUA cu tendințele globale

_ Bradley Walsh fără cămașă se arată încântat cu soția sa Donna Derby în timpul călătoriei în Barbados

_ Oamenii de știință găsesc noi indicatori ai dezghețului permafrostului din Alaska

Legenda Sportului Românesc, Ilie Năstase, a împlinit 76 de ani. Senatorul Alfred-Laurențiu Mihai: 'Pe lângă marile realizari sportive, Ilie Năstase este un om cu un caracter deosebit'

Condiții inumane pentru câini. Culmea controlului la stânele din Gorj: Polițiștii au dat amenzi pentru condițiile în care erau ținuți câinii

Germania redeschide 16 centrale pe cărbune și petrol, în timp ce România condusă de slugile Germaniei și le închide pe Toate

O Nouă MIZERIE SCÂRBOASĂ PROGRESISTĂ. Noul serial animat pentru copii de la Disney Baymax! arată un bărbat transsexual cumpărând tampoane de la un supermarket

"Albinele sunt cu adevărat foarte inteligente". Testele IQ ale insectelor au uimit oamenii de ştiinţă

Telescopul spațial James Webb captează date pe o unitate de 68 GB - suficient pentru a stoca informații în valoare de o zi

_ Cum să curățați pantofii albi cu pastă de dinți: Carolina McCauley împărtășește un hack puțin cunoscut

Plin de șacali în Deltă. Circa 120 de exemplare de şacali, capturate în Delta Dunării

Insectele care hibernează refac mușchii la cerere

Trei femei negre căutate pentru un atac violent și rasist asupra unei femei albe în autobuzul din NYC

Doar ciuma bubonică mai lipsea - Autoritățile chineze anunță un caz de infecție la om

_ Ion Cristoiu: Alianţa dintre Rusia şi Ungaria durează de pe vremea lui Boris Elţîn. De 30 de ani, adică

Marea Britanie. Tembelizarea Progresistă a copiilor face ravagii Băieții să primească lecții despre menstruație și menopauză alături de fete pentru educație sexuală

UK. Bătălia pentru conducerea conservatoare se coboară la ultimii doi candidați AZI

UK. Dă-ne banii înapoi PayPal: Conturi înghețate fără nicio explicație

Oamenii de știință creează o nouă fază ciudată a materiei care pare să ocupe DOUĂ dimensiuni temporale

DailyMail se laudă "Războiul din Ucraina: Armele britanice fac ca lui Putin să-i curgă sânge din nas"

Ucraina stabilește noi linii defensive la Donețk după ce a pierdut Lugansk

Blestemul este rupt! Rapperul Drake pune capăt seriei sale de pierderi la jocurile de noroc cu bani mari

Twitter Censors Gateway Pundit Articol despre condamnarea lui Biden de către Jeff Bezos și înțelegerea lui asupra economiei de bază

SUA. Curtea Supremă și-a urmat hotărârea sa de referință din 23 iunie, care a recunoscut pentru prima dată dreptul constituțional de a purta arme de foc în public pentru autoapărare, emitând o serie de alte hotărâri.

Rusia impune restricții țărilor care cumpără grâu și ulei de floarea soarelui: Rusia va exporta de acum ănainte,cereale către alte națiuni doar în schimbul rublelor.

SUA, Curtea Supremă va audia un caz care ar putea acorda legiuitorilor statului, nu judecătorilor, puterea de a reglementa alegerile

Sunt vaccinurile ARNm COVID sigure? A apărut Studiul "Evenimente adverse grave de interes special în urma vaccinării ARNm în studiile randomizate"

România. Doar jumătate dintre cei intraţi în clasa I în urmă cu 12 ani au ajuns să ia Bacul

Autoritatea Palestiniană contestă vehement concluziile SUA privind moartea corespondentei Al Jazeera

Al doilea profesor de la Universitatea Laval, suspendat pentru că a pus sub semnul întrebării nevoia de a vaccina copiii împotriva COVID

ROMÂNIA. Securistoizii din PSD+PNL+UDMR au prăbușit economia României. Producția industrială a României din ianuarie-mai 2022 scade cu 0.8% față de anul trecut când oricum era prăbușită fiind în Pandemie

Novak Djokovic îi transmite lui Nick Kyrgios un mesaj emoționant din patru cuvinte după victoria de la Wimbledon

Guvernul francez: naţionalizarea nu va duce la majorarea facturilor la electricitate

Alin Firfirică, locul 7 la aruncarea discului la CM de atletism

Ciuperca muștei zombie „vrăjește” bărbații să se împerecheze cu cadavrele de femei care au fost moarte de o zi

_ ISTORIA FĂRĂ PERDEA Marius Oprea/ Anatomia unei mistificări: Lotul ”Rugul Aprins” şi ”seceta de sfinţi români”, acuzaţi de legionarism

Romania se ocupă de exporturile Ucrainei în loc să se ocupe de Români. MAE prezintă măsurile de facilitare a exportului de cereale din Ucraina

Ghinion. Argentina, Brazilia, Paraguay și Uruguay nu i-au permis lui Zelenski să susțină un discurs la summitul de la Asuncion

Visul Soroșistei Alina Mungiu Pippidi este de a putea alege doar între două slugi ale străinătății : „O finală la prezidenţiale între Dacian Cioloş şi Mircea Geoană ar însemna nişte alegeri frumoase şi curat euro-atlantice”

Evaluarea Națională : Singurul Examen din Romania Corect și Egal în Șanse redus la tăcere de Câmpeanu din 2024. Masonul Câmpeanu și Gașca Progresistă își fac mendrele în Sistemul Educațional, discriminează copiii și pun cruce Învățământului Românesc

Rusia se pregăteşte pentru anexarea teritoriului ocupat în Ucraina şi impunerea rublei

Autorul Matt Palumbo prezintă modul în care George Soros are un control semnificativ asupra narațiunilor media. Cartea sa expune legătura lui Soros cu infrastructura media și politica din SUA

Actualizare: Victima atacului "anti-alb"spune că atacatorul negru a acuzat-o că este o susținătoare a lui Trump

_ Ion Cristoiu: Guvernul României se preocupă mai mult de Ucraina decît de România

Putin formează o alianță a statelor paria care va fi o amenințare mai gravă pentru Occident decât blocul sovietic

_ În apărarea furnicilor

Din ciclul Ciocoii Vechi și Noi. S-a aflat! În ce investește Mugur Isărescu veniturile lunare de peste 20.000 de euro

Totul este despre control versus libertate: Sarah Palin în fața unei mulțimi uriașe la mitingul Trump din Alaska

Ce mizerii mai fac Securistoizii de la conducerea PSD. Cristoiu: Lumea moare şi PSD se piaptănă de-a democraţia


Pag.1
Nr. de articole la aceasta sectiune: 52, afisate in 1 pagina.