00:03
Comentarii Adauga Comentariu

_ Ar putea hemofilia să fie „vindecată” printr-o nouă terapie genică, care costă 2,5 milioane de lire sterline per injecție?

_ Ar putea hemofilia să fie „vindecată” printr-un o nouă terapie genetică, care costă 2,5 milioane de lire sterline per injecție?

Un medicament genetic salutat ca fiind „aproape de un leac” pentru hemofilia, tulburare de sângerare mortală, a primit undă verde de către organele de pază europene ale sănătății.

În studii, o singură ingerare de Roctavian a lăsat pe nouă din zece pacienţi fără simptome şi nu mai au nevoie de injecţiile zilnice necesare de obicei pentru a le controla starea.

Săptămâna trecută, Agenţia Europeană pentru Medicamente, echivalentul Agenției de Reglementare a Medicamentului și a Produselor de Sănătate din Marea Britanie, a aprobat tratamentul, deschizând aici ușa pentru utilizarea pe scară largă a acestuia.

Dar prețul său îl poate împinge să nu mai fie accesibil pentru pacienți NHS: Mail on Sunday a aflat că ar putea costa între 1,5 milioane de lire sterline și 1,5 milioane de lire sterline 2,5 milioane per doză, ceea ce îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente de până acum.

Dr. Rashid Kazmi, hematolog consultant la University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, spune: „Când cele mai recente rezultate ale studiului Roctavian au fost anunțate în martie, am fost euforici.

„Pentru ca acesta să fie aprobat în Marea Britanie, prețul este, evident, o preocupare. Dar hemofilia este o afecțiune pe tot parcursul vieții, iar tratarea acesteia costă NHS aproximativ 3.000 de lire sterline pe lună per pacient.

„De-a lungul deceniilor, aceasta se adaugă. După o singură inghititură de Roctavian, ei pot trăi viața normal.

„Nu este un leac, pentru că nu funcționează pentru toată lumea, dar este la fel de aproape de un leac ca și noi”.

Hemofilia este o boală rară cauzată de o defecțiune genetică, ceea ce înseamnă că organismul are probleme la producerea unei proteine ​​numite factor VIII, care este necesară pentru coagularea sângelui.

Afecțiunea, care rulează. în familii, este de obicei preluat în timpul copilăriei timpurii și aproximativ 8.700 de persoane din Marea Britanie trăiesc în prezent cu aceasta. În cazurile ușoare, pacienții mai produc factor VIII.

Aceasta înseamnă că au o anumită capacitate de a forma cheaguri de sânge și pot prezenta pur și simplu sângerări nazale și vânătăi ușoare.

Dar mai mult de jumătate din pacienții nu produc aproape niciuna, lăsându-i vulnerabili la hemoragii cerebrale și sângerări interne spontane din organele lor.

În prezent, pacienții țin problemele la distanță cu injecțiile cu factor VIII. Cu Roctavian, cunoscut și sub numele de valoctocogene roxaparvovec, fragmente din codul genetic lipsă necesare pentru a produce factorul VIII sunt implantate într-un virus inofensiv care este administrat pacientului prin picurare.

Virusul pătrunde apoi în ficat și transferă genele, permițând organismului să producă factor VIII pentru sine.

În cel mai recent studiu, 134 de pacienți au primit o perfuzie de Roctavian. După un an, nouă din zece s-au vindecat efectiv - cu niveluri normale sau aproape de normal ale factorului VIII. După doi ani, unii au recidivat, dar 75% erau în continuare fie ușor afectați, fie complet normali.

Efectele secundare au inclus greață și dureri de cap, în timp ce 86% dintre pacienți au prezentat inflamație hepatică, ceea ce a impus să ia steroizi orali. .

Un alt dezavantaj este că Roctavian este un tratament unic și, în cazul în care un pacient recidivează, o a doua doză nu poate fi administrată.

Deoarece medicamentul folosește un virus pentru a elibera materialul genetic în ficat, sistemul imunitar al organismului creează anticorpi care l-ar ataca și l-ar distruge dacă ar intra din nou în organism.

Conform rapoartelor din industrie, compania farmaceutică BioMarin, care produce Roctavian, a declarat că va costă între 1,5 milioane de lire sterline și 2,5 milioane de lire sterline per doză.

Experții au fost de acord că inițial ar fi probabil să fie listat la acest preț, dar se așteaptă ca organismul de aprobare a medicamentelor NHS, Institutul Național pentru Sănătate și Excelență în Îngrijire. negociați o reducere substanțială.

În ciuda prețului ridicat, dr. Kazmi spune: „Având în vedere că există atât de multe date despre siguranța și aplicarea medicamentului, cred că va fi disponibil în Marea Britanie în decurs de un an.

Pacientul Jamie Murray, în vârstă de 23 de ani, din Glasgow, a fost tratat cu Roctavian în septembrie 2019 și de atunci a fost bine și nu a mai avut nevoie de medicamente, în ciuda faptului că a suferit de o formă severă a bolii toată viața.

Tehnicianul în iluminat a fost diagnosticat când avea 18 luni și a primit injecții cu factor VIII o dată la două zile de-a lungul copilăriei sale.

Din cauza stării sale, nu a jucat niciodată contactul. sport, a trebuit să poarte medicamente suplimentare asupra lui în orice moment și a luat injecții suplimentare înainte de a face orice care provoacă sângerare, cum ar fi să merg la dentist.

El spune: „Când eram copil, erau adesea lacrimi când a venit să-mi fac injecțiile, dar pe măsură ce am îmbătrânit, nu știam nimic altceva.”

În septembrie 2019, Jamie s-a înscris la un studiu Roctavian și a primit o perfuzie cu medicament la Spitalul Universitar Southampton.

După aceea, a continuat cu medicația obișnuită cu factor VIII până când nivelurile din sângele său au început să crească e.

El spune: „În decurs de aproximativ o lună, am ajuns la punctul în care medicul mi-a spus că dacă aș suferi un accident grav, nu m-ar afecta diferit față de oricine altcineva, deoarece nivelurile mele de factor VIII. sunt cele ale unei persoane normale.’

Jamie nu a mai avut sângerare din octombrie 2019 și, după trei ani, nivelurile lui de factor VIII rămân în limitele normale.

În ciuda faptului că care suferă de o inflamație ușoară a ficatului, pentru care a luat tablete cu steroizi, el spune: „În niciun moment nu am regretat că am luat medicamentul – nici măcar nu mi-a trecut prin minte.

„Sper că mai mulți oameni pot avea acces la pentru că mi-a schimbat viața.'


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Atmosfera Pământului poate fi sursa de apă lunară

_ ISTORIA FĂRĂ PERDEA Marius Oprea / Dosarul Revoluţiei. Conspiratorii lui Gorbaciov în România

SUA. Comitetul de informații al casei vorbește despre noile arme biologice ADN care pot viza o singură persoană

_ Oamenii de știință găsesc noi indicatori ai dezghețului permafrostului din Alaska

_ Poliția durează cu trei minute mai mult pentru a răspunde la infracțiuni grave decât acum șase ani

_ Comisia Europeană anunţă lansarea pe orbită a doi sateliţi Galileo care au primit numele unor copii câştigători ai unui concurs de desen

Plin de șacali în Deltă. Circa 120 de exemplare de şacali, capturate în Delta Dunării

_ Vedetele Little People, Big World Zach și Tori Roloff anunță sosirea celui de-al treilea copil

ÎNCĂ O MIZERIE PROGRESISTĂ. Film cu Călugărițe Lesbiene. Asta le-a trecut prin cap, neomarxiștilor, în încercările lor repetate de a distruge credința. Povestea adevărată din spatele filmului călugărițelor lesbiene numit „cel mai rasist film din acest an”

După ce precursorii lor au ars Biblioteca din Alexandria, Progresiștii s-au apucat să-i cenzureze pe Marii Filozofi. Cică sunt neluminați. Acum, academicienii pun avertismente de rasism asupra operelor filozofilor europeni

„Ceasul biologic” masculin poate afecta şansele de naştere mai mult decât se credea

SUA se îmbogățește. Biden și UE anunță un nou acord pentru a aduce mai mult gaz lichefiat în Europa

Cel mai vechi ADN de la un cal american domesticit dă credință folclorului naufragiului

_ Administraţia Fondului pentru Mediu a acceptat alte 589 de dosare de finanţare pentru 'Rabla Clasic' şi 'Rabla Plus' - persoane juridice

_ Americanii așteaptă în linii de pâine pentru a-și hrăni familiile la băncile alimentare din întreaga țară pentru a supraviețui coșmarului inflaționist al lui Biden

Trei femei negre căutate pentru un atac violent și rasist asupra unei femei albe în autobuzul din NYC

Evaluarea Națională : Singurul Examen din Romania Corect și Egal în Șanse redus la tăcere de Câmpeanu din 2024. Masonul Câmpeanu și Gașca Progresistă își fac mendrele în Sistemul Educațional, discriminează copiii și pun cruce Învățământului Românesc

_ Căpitanul de armată care mergea la Polul Sud era prea speriat să se antreneze afară noaptea după cazul Sarah Everard

_ Tristan Thompson, mamă Maralee Nichols, își rupe tăcerea după rezultatele testului de paternitate

_ De ce celulele stem din dinți ar putea ajuta la tratarea depresiei

_ Starul WNBA Candace Parker s-a căsătorit în secret cu Anna Petrakova în urmă cu DOI ANI, așteptând primul copil

_ Carlos Marín moare de Covid la vârsta de 53 de ani în spitalul din Manchester, după ce a fost pus în comă

_ Sărbătorile zilei de 29 mai

_ Femeia întreabă dacă sexul anal are nevoie de un acord special

Putin formează o alianță a statelor paria care va fi o amenințare mai gravă pentru Occident decât blocul sovietic

_ Ambasada Rusiei tocmai a lansat un nou videoclip care bate joc de Occident: „E timpul să ne mutăm în Rusia” unde există „valori tradiționale, creștinism, cultură fără anulare”

_ SUA lovesc puternic în Rusia: Moscova ar putea intra în default

Ghinion. Argentina, Brazilia, Paraguay și Uruguay nu i-au permis lui Zelenski să susțină un discurs la summitul de la Asuncion

_ Sofia Richie arată șic în haină lungă în timp ce se îndreaptă spre cina din Beverly Hills cu logodnicul Elliot Grainge

_ Morrissey afișează un afișaj discret în timp ce stă în mașină în timp ce merge la o băcănie în LA

_ Holly Hagan se căsătorește cu Jacob Blyth!

_ Am o amendă pentru Dart Charge de 13.000 lire sterline - ce pot face?

_ Justin Bieber AMANĂ „următoarele spectacole” din turneu pentru că „boala lui non-Covid se înrăutățește”

_ Cum Carlos Marin din Il Divo a trecut de la copil minune la vedeta „poperă”.

_ Francia Marquez: De la servitoare la primul vicepreședinte negru al Columbiei

_ Rapoarte false inundă internetul că rapperul Santan Dave a murit

_ DNA a dat iar 'lovitura' cu marea corupție: Administratorul unei firme, trimis în judecată pentru complicitate la evaziune fiscală

_ The Tonight Show implicat în folosirea filtrelor pentru partea lui Kim Kardashian cu Jimmy Fallon

_ Imagini uimitoare cu drone arată că trei balene ucigașe vânează un rechin alb mare de 9 picioare și îi mănâncă ficatul

_ Volodimir Zelenski: este mometul istoric în care ne îndreptăm cu viteză maximă spre aderarea la UE/ Video

_ Michael Fassbender conduce o mașină sport verde înainte de a concura la 24 de ore de la Le Mans

_ TREBUIE VĂZIT: Rep. GOP Dan Bishop DISTRUGE DOJ Hack pentru a �nființa bărbați albi cu venituri mai mici �ntr-un complot inventat și plătit pentru Whitmer fals (VIDEO)

Condiții inumane pentru câini. Culmea controlului la stânele din Gorj: Polițiștii au dat amenzi pentru condițiile în care erau ținuți câinii

Visul Soroșistei Alina Mungiu Pippidi este de a putea alege doar între două slugi ale străinătății : „O finală la prezidenţiale între Dacian Cioloş şi Mircea Geoană ar însemna nişte alegeri frumoase şi curat euro-atlantice”

Actualizare: Victima atacului "anti-alb"spune că atacatorul negru a acuzat-o că este o susținătoare a lui Trump

Ce mizerii mai fac Securistoizii de la conducerea PSD. Cristoiu: Lumea moare şi PSD se piaptănă de-a democraţia

_ Ion Cristoiu: Alianţa dintre Rusia şi Ungaria durează de pe vremea lui Boris Elţîn. De 30 de ani, adică

Insectele care hibernează refac mușchii la cerere

Oamenii de știință creează o nouă fază ciudată a materiei care pare să ocupe DOUĂ dimensiuni temporale

_ ISTORIA FĂRĂ PERDEA Marius Oprea/ Anatomia unei mistificări: Lotul ”Rugul Aprins” şi ”seceta de sfinţi români”, acuzaţi de legionarism

Cântecele balenei cu cocoașă arată că oamenii nu sunt singurele specii capabile de transmitere culturală

Ciuperca muștei zombie „vrăjește” bărbații să se împerecheze cu cadavrele de femei care au fost moarte de o zi

Telescopul spațial James Webb captează date pe o unitate de 68 GB - suficient pentru a stoca informații în valoare de o zi

PREZENTUL FĂRĂ PERDEA Marius Oprea: În agricultură, ”apa face diferenţa”. Prostia sau reaua-voinţă a guvernanţilor o anulează

DailyMail se laudă "Războiul din Ucraina: Armele britanice fac ca lui Putin să-i curgă sânge din nas"

România 41 de grade Celsius, la umbra 16 județe din zona de sud a țării sunt sub cod portocaliu de caniculă

_ David Dickinson, în vârstă de 80 de ani, prezintă un spectacol foarte animat în timp ce părăsește premiile National Reality TV

_ Karine Jean-Pierre spune că zburarea de la Casa Albă cu străini ilegali peste tot în SUA este „altfel” decât transportul ilegal cu autobuzele din Texas către DC (VIDEO)

_ Doi suspecți implicați în farsa răpirii lui Whitmer se confruntă cu un nou proces – judecătorul nu va permite ca dovadă detaliile juriului Hung Hung

_ Legenda baschetului Bill Russell a murit la 88 de ani


Pag.1 Pag.2 Pag.3 Pag.4 Pag.5

Nr. de articole la aceasta sectiune: 279, afisate in 5 pagini.