19:41
Comentarii Adauga Comentariu

_ CRISPR „soft” poate oferi o nouă soluție pentru defectele genetice

_ „Soft” CRISPR poate oferi o nouă soluție pentru defectele genetice

Videcarea bolilor genetice debilitante este una dintre marile provocări ale medicinei moderne. În ultimul deceniu, dezvoltarea tehnologiilor CRISPR și progresele în cercetarea genetică au adus noi speranțe pacienților și familiilor acestora, deși siguranța acestor noi metode este încă o preocupare semnificativă.

Publicarea pe 1 iulie în revista Science. Advances, o echipă de biologi de la Universitatea din California din San Diego, care include un cercetător postdoctoral Sitara Roy, specialistul Annabel Guichard și profesorul Ethan Bier, descrie o abordare nouă, mai sigură, care poate corecta defectele genetice în viitor. Strategia lor, care folosește mașinile naturale de reparare a ADN-ului, oferă o bază pentru noi strategii de terapie genetică, cu potențialul de a vindeca un spectru larg de boli genetice.

În multe cazuri, cei care suferă de tulburări genetice poartă diferite mutații în cele două copii ale genelor moștenite de la părinți. Aceasta înseamnă că adesea, o mutație pe un cromozom va avea o secvență funcțională contrapartidă pe celălalt cromozom. Cercetătorii au folosit instrumente de editare genetică CRISPR pentru a exploata acest fapt.

„Varianta sănătoasă poate fi folosită de mașina de reparare a celulei pentru a corecta mutația defecte după tăierea ADN-ului mutant”, a spus Guichard, autorul principal al lucrării. studiul, „În mod remarcabil, acest lucru poate fi realizat și mai eficient printr-o simplă tăietură inofensivă.”

Lucrând la muștele fructelor, cercetătorii au proiectat mutanți care permit vizualizarea unei astfel de „reparații cromozomi omoloage” sau HTR. , prin producerea de pigmenți în ochii lor. Astfel de mutanți prezentau inițial ochi în întregime albi. Dar când aceleași muște au exprimat componente CRISPR (un ARN ghid plus Cas9), ele au afișat pete roșii mari peste ochi, semn că mașina de reparare a ADN-ului celulei a reușit să inverseze mutația folosind ADN-ul funcțional de la celălalt cromozom.

Ei și-au testat apoi noul sistem cu variante Cas9 cunoscute sub numele de „nickaze” care au vizat doar o catenă de ADN în loc de ambele. În mod surprinzător, autorii au descoperit că astfel de tăieturi au dat naștere, de asemenea, la restabilirea la nivel înalt a culorii ochilor roșii aproape la egalitate cu muștele normale (nemutate) sănătoase. Ei au descoperit o rată de succes a reparației de 50-70% cu nickaza, în comparație cu doar 20-30% în tăierea cu două catene Cas9, care generează, de asemenea, mutații frecvente și vizează alte site-uri din genom (așa-numitele mutații off-target). „Nu îmi venea să cred cât de bine a funcționat nickase-ul – a fost complet neprevăzut”, a spus Roy, autorul principal al studiului. Versatilitatea noului sistem ar putea servi drept model pentru fixarea mutațiilor genetice la mamifere, au observat cercetătorii.

„Nu știm încă cum se va traduce acest proces în celulele umane și dacă îl putem aplica. la orice genă”, a spus Guichard. „Poate fi necesare unele ajustări pentru a obține un HTR eficient pentru mutațiile care cauzează boli purtate de cromozomi umani.”

Noua cercetare extinde realizările anterioare ale grupului în editarea de precizie cu „impulsiuni alelice”, care se extind pe principiile conducerii genelor cu un ARN ghid care direcționează sistemul CRISPR să taie variantele nedorite ale unei gene și să le înlocuiască cu o versiune preferată a genei.

O caracteristică cheie a cercetării echipei este că nickaza lor. Sistemul bazat pe sistem provoacă mult mai puține mutații în interior și în afara țintei, așa cum se știe că se întâmplă cu editările CRISPR mai tradiționale bazate pe Cas9. De asemenea, ei spun că o livrare lentă și continuă a componentelor nickaze pe parcursul mai multor zile se poate dovedi mai benefică decât livrările unice.

„Un alt avantaj notabil al acestei abordări este simplitatea ei”, a spus Bier. „Se bazează pe foarte puține componente, iar nickurile ADN-ului sunt „moale”, spre deosebire de Cas9, care produce rupturi complete de ADN, adesea însoțite de mutații”.

„Dacă frecvența unor astfel de evenimente ar putea fi crescută fie prin promovarea împerecherii interomologilor, fie prin optimizarea proceselor de reparare specifice nick-ului, astfel de strategii ar putea fi valorificate pentru a corecta numeroase mutații care cauzează boli dominante sau trans-heterozigote.” spuse Roy.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Atmosfera Pământului poate fi sursa de apă lunară

_ Oamenii de știință găsesc noi indicatori ai dezghețului permafrostului din Alaska

_ Comisia Europeană anunţă lansarea pe orbită a doi sateliţi Galileo care au primit numele unor copii câştigători ai unui concurs de desen

_ Circulaţia rutieră în zona pasajului Olteniţa-Popești Leordeni se închide două nopţi pentru montarea tablierului metalic

_ După înfrângerile din Georgia, Trump urmărește să o înlăture pe Liz Cheney din Wyoming...

_ MAG: Cum a otrăvit politica Biserica Evanghelică...

_ De ce Biden desfășoară marca MAGA împotriva republicanilor...

_ Un candidat sprijinit de Donald Trump a câştigat în Ohio nominalizarea republicană pentru un loc în Senat

_ Măsura luată de CFR Călători în folosul cetăţenilor ucraineni refugiaţi în România

_ Rita Ora își arată silueta de invidiat într-un bikini minuscul în timp ce se bucură de soare pe o plajă din Sydney

_ Luca din Love Island este trântit de telespectatori în timp ce un vânzător de pește susține că NU „bate” cu Gemma

_ In six months, TAROM will introduce a sales on board programme, similar to low-cost companies

_ Gena descoperită în apa din Georgia o posibilă amenințare globală

_ VIDEO Violență extremă a unui angajat Glovo care lovește brutal un bătrân ce a căzut inconștient pe asfalt -Poliția îl caută pe agresor căruia i-a deschis dosar

_ Arsenal anunță că Calum Chambers a devenit al treilea jucător al Gunners care a contractat coronavirus

_ Muzician, 35 de ani, ucis într-un bungalou de 350.000 de lire sterline, era vizat de adolescenți traficanți de droguri care comercializau cocaină

_ Eric Trump dezvăluie mai multe detalii despre raidul FBI Mar-a-Lago

_ Un scandal foarte britanic: Claire Foy este prezentată ca ducesa de Argyll în primul trailer al dramei BBC

_ Prințesa Charlene și Prințul Albert participă împreună la ceremonia de deschidere a Festivalului TV de la Monte Carlo

_ Mamele din Michigan strâng 39.000 de dolari pentru a hrăni camionagii din convoiul din Detroit, în timp ce regimul Biden îi spune lui Justin Trudeau să alunge convoiul cu o reprimare și mai dură

Doar ciuma bubonică mai lipsea - Autoritățile chineze anunță un caz de infecție la om

_ ISTORIA FĂRĂ PERDEA Marius Oprea / Dosarul Revoluţiei. Conspiratorii lui Gorbaciov în România

_ Christina Hall este „fericită”, fostul ei soț Tarek El Moussa așteaptă un copil cu Heather Rae Young

_ Christina Hall este desculță lângă plajă în timp ce se alătură soțului Josh pentru o plimbare cu câinii lor

_ LIVE: Pelosi ține un briefing despre călătoria ei în Taiwan

_ Migrantul face semnul „V pentru victorie” al lui Churchill la aterizarea în Dover

_ Ofițerul de poliție din Ottawa este acuzat de abatere pentru că a investigat potențiala legătură între moartea copiilor și starea de vaccinare a părinților

_ Principalele cauze ale morții în SUA în timpul pandemiei de COVID-19

_ Războaiele cu litiu: Cum ar putea California să ajute SUA să concureze cu China

_ Părul cenușiu își poate recăpăta culoarea – dacă scapi de stres

_ De ce sunt mai optimist pentru Marea Britanie în 2022 decât aproape oriunde altundeva în lume, scrie NIALL FERGUSON

_ LABASH: Bisericile politizate Îl aruncă pe Hristos din creștinism...

_ Cercetătorii își propun să transforme aerul marțian, murdăria și lumina soarelui în fier

_ Retailerii europeni sting luminile şi reduc orele de funcţionare pentru a economisi energie

_ Ultima frontiera? Doar o felie de cârnați spanioli

Putin furios se pregătește să folosească „părintele tuturor bombelor” în timp ce ucrainenii curajoși rețin avansul

CHINA. SE REIAU TESTELE ÎN FUND. China readuce testele anal Covid pe tampon... tocmai la timp pentru Jocurile Olimpice de iarnă

Putin avertizează NATO că „toată lumea va fi transformată în cenușă radioactivă” din cauza mișcărilor Ucrainei...

LA CE BUN VACCINUL? ULTRAVACCINAȚII DIN MAREA PRTANIE LOVIȚI PUTERNIC DE COVID. Cazurile zilnice de Covid au atins un nou record de 119.789 pe măsură ce spitalizările cresc

Haosul Covid va cauza și MAI MULTĂ mizerie pentru Marea Britanie: experții avertizează că renașterea ar putea crește haosul călătoriilor

_ Kate și William ar putea menține Jamaica în Commonwealth

_ Nadiya Bychkova a lui Strictly este radiată când sosește pentru încă o zi de repetiții în turneu

_ Întregul lanț de aprovizionare din SUA necesită operațiuni non-stop pentru a remedia întârzierile și costurile portuare

_ Noi îndrumări pentru a reduce ideologia de gen „anti-occidentală” în școlile britanice: procurorul general

_ Sentimentul întreprinderilor mici rămâne scăzut pe măsură ce firmele se luptă cu inflația

_ Pelosi: „Nu vom permite Chinei să izoleze Taiwanul”

_ Sfaturi pentru siguranța alimentelor

_ Studiul inspectează un grup deschis tânăr NGC 3293

_ Astronomii descoperă 21 de noi candidați pitice albe cu masă extrem de mică

_ Formarea galaxiei pitice observată folosind AstroSat din India

_ O nouă analiză arată cum se pot forma norii de sulf în atmosfera lui Venus

_ China a provocat această criză — SUA trebuie să o câștige

_ Propunerea echipei de cercetare ar putea revoluționa medicina spațială, îmbunătățirea sănătății astronauților

_ Creditorii Ucrainei acceptă îngheţarea pe doi ani a datoriei de 20 miliarde de dolari în străinătate

_ După ce a depășit infecția cu noul coronavirus, Joe Biden pleacă într-o vacanță pe plajă în Carolina de Sud

_ Echipa masculină de handbal CS Dinamo București a câştigat meciul amical cu Potaissa Turda

_ Explorarea modului în care stelele își determină propriile mase


Pag.1
Nr. de articole la aceasta sectiune: 57, afisate in 1 pagina.